摘要目的探讨重型地中海贫血(TM)患儿异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)术后心包积液发生的特点、危险因素及预后。方法病例对照研究。选择2012年1月至2020年12月在深圳市儿童医院血液肿瘤科造血干细胞移植中心行allo-HSCT的446例TM患儿为研究对象,分析其心包积液发生情况,根据是否发生心包积液分成心包积液组和非心包积液组,分析TM患儿allo-HSCT术后心包积液发生的危险因素,采用Kaplan-Meier法进行两组患儿的生存分析。结果446例患儿中25例发生了心包积液,发生率为5.6%,心包积液发生的时间为移植后75.0(66.5,112.5)d,25例中有22例(88.0%)心包积液发生在移植半年以内,有19例(76.0%)发生在移植100 d以内。所有患儿均通过心脏超声确诊心包积液,其中仅1例发生心包填塞,行急诊心包穿刺抽液治疗,其他均为保守治疗。25例患儿经治疗心包积液均消失。TM患儿allo-HSCT术后心包积液的发生与性别、移植供者类型、输注的单个核细胞(MNC)数量、移植术后肺部感染及移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)均有关(χ2=3.99、10.20、14.18、36.24、15.03,均P<0.05)。239例单倍型造血干细胞移植TM患儿心包积液的发生与性别、移植术后肺部感染及TA-TMA均相关(χ²=4.48、20.89、12.70,均P<0.05)。心包积液患儿生存率为96.0%(24/25),非心包积液患儿生存率为98.6%(415/421),心包积液对allo-HSCT 的TM患儿总体生存率影响差异无统计学意义(χ²=1.73,P=0.188)。结论TM患儿allo-HSCT术后心包积液发生主要在移植后100 d内,发生的高危因素主要为单倍型移植、女性、移植术后肺部感染及TA-TMA。移植后心包积液对于allo-HSCT的TM患儿预后无显著影响。