简介：摘要慢性髓细胞性白血病（CML）在儿童中发病率低，尚无针对儿童CML的循证治疗指南，临床诊治基本遵循成人CML指南进行。但儿童CML与成人CML在生物学特性、临床特点及长期预后方面存在一定差异。因此成人CML指南并不完全适用于儿童CML。故制定本共识，旨在为中国儿童血液肿瘤医生的临床管理提供帮助，促进儿童CML的规范化诊疗。

简介：摘要儿童慢性髓细胞性白血病（CML）发病率低，一直以来参考成人CML的标准诊治。尽管儿童CML的治疗已到达与成人CML治疗相似的效果，但儿童CML治疗过程中更需重视长期服药对儿童生长发育及生存质量的影响。“儿童慢性髓细胞性白血病诊疗专家共识”提出了针对中国儿童CML的诊断分期、酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的用药选择、移植适应证及追踪管理等建议，对开展我国儿童CML的规范化诊治、提高整体救治水平、改善CML患儿生存质量等，具有极其重要的理论指导和临床应用价值。

简介：摘要酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的广泛应用极大地改善了慢性髓细胞性白血病（CML）患者的长期预后。随着TKI多样性的出现及CML患者生存期的延长，由此带来了新的治疗问题及挑战：如何通过规范化和个性化的治疗选择、克服TKI的不耐受及耐药进而部分实现无治疗缓解，以及如何提高规范的慢性病管理水平等，是CML管理面临的新挑战。只有不断解决这些问题，才能进一步提高CML患者的长期无病存活率及生活质量。本文将对CML靶向治疗的现状及挑战方面进行阐述。

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简介：摘要2019年第61届美国血液学会年会报道了关于急性髓系白血病基础研究、临床治疗、新药研发等方面的研究进展及临床试验更新。文章结合会议报道，对关于急性髓系白血病预后的相关研究进展及"7+3"方案诱导治疗、去甲基化药物和靶向治疗研究进展进行介绍。

简介：摘要目的评估伊马替尼对慢性髓性白血病慢性期（CML-CP）儿童身高的影响。方法2018年7月至2019年7月，在全国范围内对诊断时年龄<18周岁、接受伊马替尼治疗至少3个月的CML儿童或其家长发放问卷，调查受访者伊马替尼治疗前后身高的变化。主要评价指标为身高标准差积分值（HtSDS）以及标准差积分的差值（△HtSDS），并分析其相关影响因素。结果共有238例受访者符合标准并被纳入研究，男性138例（58.0％），初诊时中位年龄11.0（1.4～17.9）岁，青春期前93例（39.0％），至填写答卷时，中位年龄15.0（2.0～34.0）岁，中位伊马替尼服药时间28（3～213）个月。受访者填写答卷时HtSDS（-0.063±1.361）较治疗前HtSDS（0.391±1.244）显著下降（P<0.001），71.0％的患儿出现身高增长减慢。青春期前服药者治疗后HtSDS下降显著（P<0.05），而青春期开始后服药者HtSDS变化不明显（P>0.05）。多因素分析显示，服药初始年龄较小（偏回归系数为0.122，B＝0.572，t＝10.733，P<0.001）和服药时间较长（偏回归系数为-0.006，B＝-0.211，t＝-4.062，P<0.001）是伊马替尼抑制身高增长的独立影响因素。结论伊马替尼引起CML-CP儿童身高增长障碍，服药初始年龄越小、服药时间越长，伊马替尼对身高的影响越明显。

简介：摘要老年急性髓系白血病（AML）对化疗耐受性差，早期病死率高，化疗缓解率低。近几年，随着AML分子机制逐渐被阐明，一系列靶向和免疫治疗药物获批上市，老年AML治疗模式发生了重大变化。在新药时代下，老年AML的诊疗已经转变为分子检测指导的精准治疗。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）仍然是高危或中危老年AML最有潜力治愈的方法，随着移植技术的发展和进步，allo-HSCT对老年AML患者是一种可行性选择。

简介：摘要急性髓系白血病（AML）是一种罕见但有潜在危害性的疾病，具有较高病死率。其标准治疗方案数十年未变；然而，近期发现的与白血病发生和疾病进展相关的分子因素，促成了新疗法的出现。目前正在进行的研究和临床试验致力于通过明确靶点、发现疾病或患者特异性危险因素，以及研发有效的联合治疗方案和药物来寻找个体化治疗方案。本综述重点关注AML诊断与疾病分类的重要更新，这些更新反映了对AML生物学、基因突变异质性、重要遗传和环境危险因素以及包括细胞毒性化疗、新型靶向药物和细胞疗法在内的新型治疗方案的新认识。

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简介：摘要髓系肉瘤是一种少见的肿瘤，是由原始或幼稚的髓系细胞在骨髓以外的器官和组织中浸润而形成的肿瘤。它包括粒细胞肉瘤、原始单核细胞肉瘤和由三系细胞组成的肿瘤，以粒细胞肉瘤最为常见。它通常表现为结节性包块，与各种急性髓性白血病（acute myelocytic leukemia，AML）或骨髓增生性疾病相关，可发生在任何年龄，累及身体的多个部位。少数患者在AML完全缓解后出现粒细胞肉瘤，提示白血病复发和不良预后。本例患者在AML-M1完全缓解6年后，共发生孤立性的粒细胞肉瘤7次。直到死亡，患者的外周血白细胞计数和骨髓计数都保持正常。

简介：摘要1例急性髓系白血病（AML）患儿在化疗期间出现发热和皮疹，宏基因组二代测序技术及血培养结果提示茄病镰刀菌感染，确诊侵袭性镰刀菌病（IF），累及血液、皮肤软组织和鼻中隔。经重组人粒细胞刺激因子促进骨髓造血恢复、两性霉素B抗感染及伏立康唑再次预防等处理后IF持续缓解，随访至感染后7个月余（造血干细胞移植后3个月余），IF未复发。

简介：摘要目的探讨初发慢性髓性白血病慢性期（CML-CP）不同年龄患者的临床特征、治疗和结局。方法回顾性分析2006年1月至2019年12月在北京大学人民医院确诊的≥14岁初诊酪氨酸激酶抑制剂（TKI）一线治疗的CML-CP连续病例。结果共收集957例患者，男性597例（62.4%），中位年龄40（14~83）岁。按年龄分为<40岁组（470例，49.1%）、40~59岁组（371例，38.8%）和≥60岁组（116例，12.1%）。随年龄增长，初诊时脾大（P<0.001）、WBC≥100×109/L（P<0.001）、贫血（P<0.001）、PLT<450×109/L（P=0.022）、外周血原始细胞比例高（P=0.010）和具有Ph染色体附加异常（P=0.006）的患者比例降低，有合并症（P<0.001）、Sokal积分中/高危（P<0.001）和初始选择伊马替尼（P<0.001）的患者比例增高。而性别、ELTS危险度分布在各年龄组间差异无统计学意义（P值均>0.05）。多因素分析显示，≥60岁仅是影响患者总生存（OS）的不利因素（OR=3.7, 95%CI 1.5~9.2, P=0.005），年龄与治疗反应和其他结局无显著相关性。TKI治疗中，随年龄增长，非血液学不良反应发生率显著增加（P<0.001），而血液学不良反应发生率相似。随访末期，随年龄增长，仍服用伊马替尼（P=0.026）和服用减量TKI（P<0.001）的患者比例显著增加。结论初发CML-CP不同年龄组患者的临床特征、TKI用药选择和剂量、治疗反应、OS期和非血液学不良反应发生率存在差异。

简介：摘要目的探讨初发慢性髓性白血病慢性期（CML-CP）不同年龄患者的临床特征、治疗和结局。方法回顾性分析2006年1月至2019年12月在北京大学人民医院确诊的≥14岁初诊酪氨酸激酶抑制剂（TKI）一线治疗的CML-CP连续病例。结果共收集957例患者，男性597例（62.4%），中位年龄40（14~83）岁。按年龄分为<40岁组（470例，49.1%）、40~59岁组（371例，38.8%）和≥60岁组（116例，12.1%）。随年龄增长，初诊时脾大（P<0.001）、WBC≥100×109/L（P<0.001）、贫血（P<0.001）、PLT<450×109/L（P=0.022）、外周血原始细胞比例高（P=0.010）和具有Ph染色体附加异常（P=0.006）的患者比例降低，有合并症（P<0.001）、Sokal积分中/高危（P<0.001）和初始选择伊马替尼（P<0.001）的患者比例增高。而性别、ELTS危险度分布在各年龄组间差异无统计学意义（P值均>0.05）。多因素分析显示，≥60岁仅是影响患者总生存（OS）的不利因素（OR=3.7, 95%CI 1.5~9.2, P=0.005），年龄与治疗反应和其他结局无显著相关性。TKI治疗中，随年龄增长，非血液学不良反应发生率显著增加（P<0.001），而血液学不良反应发生率相似。随访末期，随年龄增长，仍服用伊马替尼（P=0.026）和服用减量TKI（P<0.001）的患者比例显著增加。结论初发CML-CP不同年龄组患者的临床特征、TKI用药选择和剂量、治疗反应、OS期和非血液学不良反应发生率存在差异。

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简介：摘要2010年以及2017年版的欧洲白血病网络（ELN）急性髓系白血病（AML）诊治指南已在临床广泛应用。随着对AML分子生物学机制的进一步认识和临床靶向药物应用的巨大进步，2022年版ELN AML指南已在Blood杂志在线发表。文章对2022年版指南的更新要点进行相关解读。

简介：摘要慢性髓系白血病(CML)是一类骨髓增殖性肿瘤，其发病机制与BCR/ABL融合基因相关。酪氨酸激酶抑制剂(TKI)可显著改善CML患者的生存及预后。尼洛替尼一线治疗CML患者疗效显著、治疗反应快、缓解程度深并且安全性高。在获得持续深层分子反应后，实现停止尼洛替尼用药并达到无治疗缓解是CML治疗的新目标。此外，由于疾病耐药及突变的产生，尼洛替尼治疗失败后如何开始新的治疗值得进一步研究。

简介：摘要靶向药物为急性髓系白血病（AML）治疗带来巨大进步。随着研究的深入，靶向药物治疗耐药、联合治疗不良反应叠加、缺乏有效靶点等问题亦逐渐凸显，为AML治疗策略的制订提出了新的挑战。第63届美国血液学会（ASH）年会就AML靶向药物治疗时机的选择、药物选择和联合用药等热点问题进行了报道，汇聚了全球最新临床试验成果，值得学习借鉴。

简介：摘要目的分析初诊急性髓系白血病（AML）患者融合基因表达情况，进一步探讨不同融合基因家族患者的免疫表型及基因突变的特点。方法回顾性分析2016至2020年4192例初诊AML患者的多重融合基因筛查结果，并结合免疫表型分析以及高通量测序所获得的基因突变筛查结果，系统地进行差异性分析。结果①4192例AML患者中1948例(46.47%)检出融合基因，共检出29种不同的融合基因，其阳性率呈现为"幂律分布"。②随着AML患者年龄增长，融合基因的阳性率先上升而后逐步下降。儿童患者融合基因总阳性率及MLL相关融合基因（MLL-FG）阳性率均显著高于成人患者（69.18%对44.76%，15.35%对8.36%）。③MLL-FG及NUP98相关融合基因（NUP98-FG）阳性患者伴随的基因突变均以FLT3及RAS信号通路相关基因为主。④MLL-FG及NUP98-FG阳性患者未见特异性的免疫表型特点。结论采用多重PCR方法分析，近半数的AML患者伴有特异的融合基因表达，儿童和成人患者融合基因阳性类型构成比例存在差异。不同融合基因阳性AML患者常见的分子突变、免疫表型有一定规律。