简介:摘要自2020版《中国多发性骨髓瘤诊治指南》出版之后的2年里,又有4个新药获批用于多发性骨髓瘤的治疗,分别是用于难治复发多发性骨髓瘤的第3代免疫调节剂泊马度胺、第2代蛋白酶体抑制剂卡非佐米、核输出蛋白抑制剂塞利尼索以及用于骨髓瘤骨病治疗的地舒单抗。除此之外,达雷妥尤单抗在初治不适于移植患者的适应证获批;新药获批速度的加快以及医保政策的改变、国产仿制药品的出现均使得药物可及性大大提高。与此同时,抗B细胞成熟抗原(B cell maturation antigen,BCMA)靶点的抗体以及嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(chimeric antigen receptor T-cell immunotherapy,CAR-T)均在美国获批用于难治复发多发性骨髓瘤的治疗;其他双特异性抗体等种种措施使得多发性骨髓瘤患者的生存不断提高,距离部分患者治愈的目标正在不断接近。
简介:摘要目的探究伴t(8;14)(q24;q32)的多发性骨髓瘤(MM)患者的临床表现及预后。方法对2004至2019年北京大学人民医院血液科就诊的、病历资料中有G显带检查结果的患者的临床资料进行回顾性分析。收集其中伴t(8;14)(q24;q32)的MM患者的一般资料、M蛋白相关检查、细胞遗传学资料、治疗方案及疗效评估等资料。结果所有初治MM中,有G显带结果的患者共940例,其中G显带出现核型异常者265例,异常比例28.19%,G显带方法确定伴有t(8;14)(q24;q32)染色体异常者在有G显带结果者中占比0.85%(8/940),在G显带异常中占比3.02%(8/265)。8例MM患者中男7例,女1例,中位年龄63.5岁(56~76岁),免疫球蛋白亚型7例均为Lambda型。8例患者初诊时均为DS Ⅲ期。8例患者的荧光原位杂交(FISH)检测显示伴1q21扩增患者有6例(75%),G显带结果显示伴1号染色体异常患者5例(62.5%)。8例患者中达完全缓解(CR)、非常好的部分缓解(VGPR)、部分缓解(PR)分别为4、1、2例,总体有效率(ORR)为87.5%,中位随访35个月(23~65个月)后2例患者死亡,死亡患者总生存期(OS)超过5年。结论伴t(8;14)(q24;q32)者在本院有G显带结果的MM患者中占比0.85%,8例患者中轻链亚型Lambda多于Kappa,男性多见,多伴1q21扩增和1号染色体异常,诊断时肿瘤负荷高,但对治疗总体反应尚可。
简介:摘要目的探讨来那度胺联合硼替佐米及地塞米松(RVD)方案治疗新诊断多发性骨髓瘤(newly diagnosed multiple myeloma,NDMM)患者的疗效及安全性。方法回顾性分析2016年8月至2020年9月北京大学人民医院血液科收治的采用RVD方案治疗100例连续的NDMM患者资料,分析其治疗及转归、安全性、随访及生存、亚组分析等。结果该队列的中位随访时间是19.5(2.0~57.0)个月。对于RVD治疗序贯自体干细胞移植(autologous stem cell transplantation,ASCT)的45例患者,最佳疗效客观缓解率(objective response rate,ORR)、完全缓解+严格意义上的完全缓解(complete response+strigent complete response,CR+sCR)、≥非常好的部分缓解(very good partial response,VGPR)率分别为100%、73.3%(33/45)、95.6%(43/45)。对于非移植54例患者,最佳疗效ORR、CR+sCR、≥VGPR率分别为79.6%(43/54)、18.5%(10/54)、51.9%(28/54)。生存分析中,移植组与非移植组患者2年无进展生存率分别为84.5%、70.9%,差异无统计学意义(P=0.102)。移植组与非移植组患者2年总生存率分别为100%、80.8%,差异有统计学意义(P=0.003)。常见的血液学不良反应事件(adverse events,AEs)为血小板减少(33%)、中性粒细胞减少(25%)。常见的非血液学AEs为肝功能异常(43%)、周围神经病变(24%)。结论RVD方案在中国NDMM患者具有良好的疗效及安全性。