简介：摘要目的探讨儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）大剂量甲氨蝶呤（HD-MTX）治疗后甲氨蝶呤（MTX）排泄延迟的影响因素及MTX排泄延迟、HD-MTX减量对患儿预后的影响。方法回顾性分析2015年1月至2020年6月于华中科技大学同济医学院附属同济医院按照中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会（CCCG）-ALL 2015方案诊治的242例ALL患儿的临床资料，其中低危、中高危患儿分别接受3、5 g/m2 MTX化疗4次，监测血清MTX浓度，以给药44 h血清MTX浓度>1 µmol/L为排泄延迟，并分为轻度（>1 µmol/L且≤5 µmol/L）、中度（>5 µmol/L且≤10 µmol/L）和重度（>10 µmol/L）排泄延迟。采用单因素及多因素logistic回归分析MTX排泄延迟的影响因素，采用单因素Cox比例风险模型分析患儿复发的相关因素。结果242例ALL患儿共完成962例次HD-MTX化疗，给药44 h血清中位MTX浓度[M（Q1，Q3）]为0.45 µmol/L（0.33 µmol/L，0.72 µmol/L），MTX排泄延迟总发生率为17.7%（170/962），轻、中、重度排泄延迟发生率分别为13.8%（133/962）、2.6%（25/962）、1.2%（12/962）。logistic回归分析结果显示，年龄≥7岁（OR＝1.68，95% CI 1.17~2.41，P＝0.005）、单次MTX剂量>3 g/m2（OR＝2.14，95% CI 1.52~3.03，P<0.001）及首次HD-MTX化疗（OR＝2.05，95% CI 1.43~2.93，P<0.001）为MTX排泄延迟的独立危险因素。中位随访50个月（34个月，68个月），12.8%（31/242）患儿复发，中位复发时间30个月（30个月，39个月）。单因素Cox回归分析结果显示，不同性别、免疫表型、危险度、MTX排泄延迟发生次数、HD-MTX化疗完成度（MTX平均剂量与初始计划剂量的比值）患儿复发率差异均无统计学意义（均P>0.05）。结论ALL患儿发生MTX排泄延迟的独立危险因素有年龄≥7岁、单次MTX剂量>3 g/m2及首次HD-MTX化疗，MTX排泄延迟及HD-MTX减量对疾病复发无明显影响。