简介:摘要芦可替尼是一种强效选择性Janus激酶(JAK)1/2抑制剂,分别于2011和2012年获得美国食品与药品管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)批准用于治疗骨髓纤维化(MF),并于2014年被批准用于治疗羟基脲耐药或者不耐受的真性红细胞增多症(PV)。EB病毒相关淋巴组织增殖性疾病(EBV-LPD)是EB病毒(EBV)持续获得性感染导致的一组疾病。近年来,芦可替尼应用于慢性活动性EBV感染(CAEBV)和EBV相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(EBV-HLH)等淋巴组织增殖性疾病(LPD)的治疗取得了新进展,为EBV-LPD患者提供新的治疗选择。旨在为芦可替尼的临床应用提供参考,笔者就芦可替尼在CAEBV、EBV-HLH中的临床应用及该药的不良反应和禁忌证进行阐述。
简介:摘要报道苏州大学附属儿童医院血液肿瘤科于2019年5月及12月收治的2例CD19靶向的嵌合抗原受体T(CD19 CAR-T)细胞治疗的急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)孤立性睾丸复发(ITR)患儿的诊疗经过及结果,探讨CD19 CAR-T细胞治疗相较于传统放化疗的疗效,并对相关文献进行复习。2例患儿均经细胞形态学、免疫学、细胞遗传学、分子生物学诊断为B-ALL,分别于初诊第60个月及第38个月经睾丸活检术确诊为ITR,随后行CD19 CAR-T细胞输注,CAR-T细胞输注数量分别为7.0×106/kg和1.5×107/kg。输注CD19 CAR-T细胞7~10 d后睾丸白血病细胞浸润消失,均获得完全缓解。其中例2患儿治疗后发生细胞因子释放综合征并免疫效应细胞相关性神经毒性综合征,经药物干预治疗后好转。提示CD19 CAR-T细胞治疗儿童ITR效果良好,或可替代睾丸切除或局部放疗成为B-ALL患儿ITR的新型治疗方法。
简介:摘要目的探讨重组人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)和人粒细胞集落刺激因子(G-CSF)预防儿童血液肿瘤化疗后感染的有效性和安全性。方法收集2016年7月至2018年6月在6家三级甲等医院住院化疗的134例患儿,其中复旦大学附属儿科医院60例,上海交通大学医学院附属新华医院38例,苏州大学附属儿童医院29例,青岛大学医学院附属医院4例,西北妇女儿童医院2例,山东省千佛山医院1例。以随机数字表法将患儿分为GM-CSF组(38例)、G-CSF组(45例)、GM-CSF+ G-CSF组(51例)。比较3组间感染、中性粒细胞绝对计数(ANC)恢复时间、血小板计数(Plt)降低以及不良反应发生情况。结果所有患儿化疗后骨髓抑制期共发生感染64例(47.8%),其中GM-CSF组18例(47.4%),G-CSF组20例(44.4%),GM-CSF+G-CSF组26例(51.0%);G-CSF组患儿呼吸道感染发生率高于GM-CSF组和GM-CSF+G-CSF组[22.2%(10/45)比2.6%(1/38)、4.0%(2/51),χ2=12.00,P=0.002]。所有患儿ANC恢复至≥1.5×109/L的中位时间为10.5 d(8 d,15 d),其中GM-CSF组为12 d(10 d,16 d),G-CSF组为9 d(8 d,12 d),GM-CSF+G-CSF组为10 d(8 d,16 d)。所有患儿中101例(75.4%)骨髓抑制期Plt<50×109/L,79例(59.0%)Plt<20×109/L。3组间Plt<50×109/L和<20×109/L的发生率差异均无统计学意义(均P>0.05)。所有患儿中24例(17.9%)发生不良反应,包括发热20例(14.9%),咽痛2例(1.5%),恶心1例(0.7%),腹泻1例(0.7%);未发生2级以上不良反应。3组间不良反应发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论GM-CSF和G-CSF预防儿童血液肿瘤化疗后骨髓抑制期感染的效果相当,二者联用耐受性较好。单用GM-CSF及其与G-CSF联用的呼吸道感染发生率较低,可能与GM-CSF对肺部感染起作用有关。