简介:摘要目的探讨利妥昔单抗联合短疗程、高强度方案治疗成人Burkitt白血病患者的疗效和安全性。方法收集2006年1月30日至2018年9月12日中国医学科学院血液病医院收治的11例Burkitt白血病患者病例资料,分析统计患者的临床特征、完全缓解(CR)率、总生存率、无复发生存率及不良事件。结果11例患者中位年龄34(15~54)岁,其中男6例,女5例。发病时中位WBC 12.28(2.21~48.46)×109/L,HGB 113(74~147)g/L,PLT 35(13~172)×109/L,乳酸脱氢酶2 721(803~17 370)U/L,外周血中位原始细胞比例0.40(0.03~0.76),骨髓中位原始细胞比例0.840(0.295~0.945)。10例患者接受利妥昔单抗联合短疗程、高强度化疗,其中2例患者巩固化疗后行自体造血干细胞移植。所有治疗患者1个疗程CR率为100%,4年总生存率为90%,4年无复发生存率为90%。所有治疗患者中,只有1例患者在诱导化疗中出现肿瘤溶解综合征,经血液透析等治疗后肾功能恢复。无治疗相关性死亡病例。结论利妥昔单抗联合短疗程、高强度方案治疗成人Burkitt白血病疗效及安全性均较为理想。
简介:摘要目的评价达沙替尼联合多药化疗方案在Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)患者中的疗效及安全性。方法前瞻性、单臂、开放的临床研究。2016年1月至2018年4月中国医学科学院血液病医院收治的30例初诊成人Ph+ ALL患者入组。采用多药化疗方案,标准诱导化疗为期4周,自诱导化疗第8天开始口服达沙替尼(商品名依尼舒,正大天晴药业集团股份有限公司产品)100 mg/d,持续应用至整体治疗结束。有条件和意愿进行移植者,可进行异基因造血干细胞移植或自体造血干细胞移植。结果所有30例患者在诱导治疗4周后均达到血液学完全缓解(HCR),累积完全分子学反应(MCR)率为70.0%(21/30)。中位随访时间为37.8(32.0~46.6)个月。3年总生存(OS)率为68.1%,3年无血液学复发生存(HRFS)率为61.6%。63.3%的患者在治疗3个月时达到主要分子学反应(MMR)(其中有43.3%患者达到MCR)。6个月时60.0%的患者达到MCR,达到MCR的患者具有更好的OS(P=0.004)、HRFS(P=0.049)和EFS(P=0.001)。15例(50.0%)患者在第1次HCR期内进行移植,移植组患者HRFS(P=0.030)和EFS(P=0.010)优于化疗组。结论达沙替尼联合多药化疗方案治疗初诊Ph+ALL安全有效。临床试验注册ClinicalTrials.gov,NCT02523976。
简介:摘要目的评价达沙替尼联合多药化疗方案在Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)患者中的疗效及安全性。方法前瞻性、单臂、开放的临床研究。2016年1月至2018年4月中国医学科学院血液病医院收治的30例初诊成人Ph+ ALL患者入组。采用多药化疗方案,标准诱导化疗为期4周,自诱导化疗第8天开始口服达沙替尼(商品名依尼舒,正大天晴药业集团股份有限公司产品)100 mg/d,持续应用至整体治疗结束。有条件和意愿进行移植者,可进行异基因造血干细胞移植或自体造血干细胞移植。结果所有30例患者在诱导治疗4周后均达到血液学完全缓解(HCR),累积完全分子学反应(MCR)率为70.0%(21/30)。中位随访时间为37.8(32.0~46.6)个月。3年总生存(OS)率为68.1%,3年无血液学复发生存(HRFS)率为61.6%。63.3%的患者在治疗3个月时达到主要分子学反应(MMR)(其中有43.3%患者达到MCR)。6个月时60.0%的患者达到MCR,达到MCR的患者具有更好的OS(P=0.004)、HRFS(P=0.049)和EFS(P=0.001)。15例(50.0%)患者在第1次HCR期内进行移植,移植组患者HRFS(P=0.030)和EFS(P=0.010)优于化疗组。结论达沙替尼联合多药化疗方案治疗初诊Ph+ALL安全有效。临床试验注册ClinicalTrials.gov,NCT02523976。
简介:摘要目的探讨伴CEBPA基因突变的家族性急性髓系白血病(AML)的临床特征、病因及转归,提高对家族性白血病的认识。方法调查一个伴CEBPA基因突变AML家系患者的发病年龄、临床特征、转归及预后并绘制家系谱。对先证者采集骨髓及口腔黏膜细胞,与先证者有血缘关系的亲属,采集外周血,通过基因测序技术检测基因突变。结果该家系共有10人诊断为AML,其中男4例,女6例,中位年龄9(3~48)岁。10例患者中,6例死亡,其中4例未进行治疗,1例患者化疗后生存3年复发死亡,1例采取中药及支持治疗生存2年后死亡。4例患者生存,1例接受化疗患者生存达15年,3例患者接受化疗联合造血干细胞移植,至随访截止,生存时间分别为6、9、28个月。对先证者及8名与先证者有血缘关系的亲属进行基因测序,发现5例存在胚系CEBPA TAD p.G36Afs*124突变,其中4例确诊为AML,1例随访至今未发病。结论伴CEBPA基因突变的家族性AML多在儿童及青壮年期发病,具有完全或接近完全的外显率,通过积极治疗,大多预后良好。