简介：摘要目的评估和分析神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB）患儿采用危险因素分层治疗的结果。方法收集2002年9月至2018年12月中山大学肿瘤防治中心收治的483例采用危险因素分层治疗的初诊为NB患儿的临床资料。其中，男290例[60.0% （290/483）] ，女193例[40.0% （193/483）] ；患儿的中位年龄为3.48岁，年龄范围为7 d至18岁；按国际NB分期系统分期，1期19例，2期25例，3期95例，4期334例，4S期10例。按照年龄、临床分期、病理类型和N-MYC基因状态分为低危、中危和高危组。低危组46例[9.5% （46/483）] ，中危组102例[21.1% （102/483）] ，高危组335例[69.4% （335/483）] 。低危组采用手术+观察或手术+低强度化疗4~6个疗程的治疗方案；中危组采用手术+中等强度化疗6~8个疗程+放疗（按需实施）的治疗方案；高危组2013年前采用"环磷酰胺、长春新碱、吡柔比星"与"顺铂、依托泊苷"方案交替化疗8个疗程+手术+自体造血干细胞移植（autologous hematopoietic stem cell transplantation，ASCT）（按需实施）+放疗+生物治疗（按需实施）+异维甲酸维持治疗1年的治疗方案；2013年后采用"环磷酰胺、长春新碱、吡柔比星"与"依托泊苷、异环磷酰胺、顺铂"方案交替化疗8个疗程+手术+放疗+生物治疗（按需实施）+口服化疗药物维持治疗1年的治疗方案。复发患儿采用再次手术、化疗或放疗等挽救治疗。结果全组322例行N-MYC基因检测，N-MYC基因扩增阳性率为22.4% （72/322），高危组N-MYC基因扩增阳性率为33.8%（72/213）。高危患儿行ASCT仅15例，占4.5%（15/335 ）。中位随访时间为38.1个月，范围在2.5~208.0个月。低危组3年无事件生存率（event free survival，EFS）和总生存率（overall survival，OS）分别为（86.5±5.1）%和100%，中危组为（79.1±4.3）%和（89.2±3.3）%，高危组为（30.6±2.7）%和（60.3±2.9）%。335例高危组单因素和多因素生存分析显示，临床分期4期、单纯化疗和（或）腹部原发病灶是影响EFS和OS的独立不良预后因素（P均<0.05）。N-MYC基因扩增阳性和阴性的高危患儿3年EFS为（27.4±6.3）%和（36.7±4.4）%，组间比较差异有统计学意义（P=0.049）。N-MYC基因扩增阳性的4期高危患儿3年EFS为（18.7±6.7）%，N-MYC基因扩增阳性的3期和4S期高危患儿，3年EFS为（49.4±13.1）%，组间比较差异有统计学意义（P=0.009）。未行ASCT治疗的完全缓解或部分缓解的高危患儿，口服异维甲酸维持治疗，3年EFS为（28.0±5.1）%，而口服化疗药物维持治疗，3年EFS为（42.1±5.1）%，组间比较差异有统计学意义（P=0.019）。采用化疗+手术+放疗治疗模式的高危患儿，3年EFS为37.1 %；采用化疗+手术治疗模式的高危患儿，3年EFS为19.0%；单纯化疗的高危患儿，3年EFS为7.7%，组间比较差异有统计学意义（P<0.001）。2013年前后高危组3年EFS为（21.5±4.1）%和（34.9±3.6）%，组间比较差异有统计学意义（P=0.004）；3年OS为（47.7±4.9）%和（66.7±3.6）%，组间比较差异有统计学意义（P<0.001 ）。结论采用危险因素分层治疗低危和中危NB患儿生存率高，高危患儿预后仍差，还需要探索新的治疗方式。复发患儿挽救治疗仍可有生存获益。

简介：摘要目的提出适合中国肝母细胞瘤(HB)患者的危险分层方法，探讨高危HB患者的新治疗方法。方法2014年9月至2018年9月，中山大学肿瘤防治中心和中山大学附属第一医院收治的年龄≤18岁的100例初治HB患者，根据临床分期、甲胎蛋白水平、病理分型等因素，分为极低危、低危、中危和高危4个危险层级。极低危患者手术后不行化疗，随访观察；低危患者术后用C5V方案(顺铂＋氟尿嘧啶＋长春新碱)化疗共4个周期；中危患者术前和术后行C5VD方案(顺铂＋氟尿嘧啶＋长春新碱＋阿霉素)化疗，共6～8个周期；高危患者术前和术后行C5VD方案与IIV方案(异环磷酰胺＋伊立替康＋长春新碱)交替化疗，共8个周期。结果100例患者分为极低危2例，低危10例，中危51例，高危37例。化疗前有可评价病灶者83例，化疗后部分缓解65例，疾病稳定10例，疾病进展8例，一线化疗客观有效率为78.3%。中位随访20个月，复发和进展30例，死亡27例。全组患者2年无进展生存率为69.2%，2年总生存率为72.0%。其中极低危、低危、中危、高危的2年无进展生存率分别为100%、88.9%、75.3%和43.2%, 2年总生存率分别为100%、100%、81.0%和44.8%。结论新的HB危险分层方法简便可行。根据新危险分层方法分层后，对患者采取不同的治疗策略，极低危、低危和中危HB可获得较好的预后，高危HB患者的生存率仍有待提高，需要探讨新的治疗策略。

简介：摘要目的提出适合中国肝母细胞瘤(HB)患者的危险分层方法，探讨高危HB患者的新治疗方法。方法2014年9月至2018年9月，中山大学肿瘤防治中心和中山大学附属第一医院收治的年龄≤18岁的100例初治HB患者，根据临床分期、甲胎蛋白水平、病理分型等因素，分为极低危、低危、中危和高危4个危险层级。极低危患者手术后不行化疗，随访观察；低危患者术后用C5V方案(顺铂＋氟尿嘧啶＋长春新碱)化疗共4个周期；中危患者术前和术后行C5VD方案(顺铂＋氟尿嘧啶＋长春新碱＋阿霉素)化疗，共6～8个周期；高危患者术前和术后行C5VD方案与IIV方案(异环磷酰胺＋伊立替康＋长春新碱)交替化疗，共8个周期。结果100例患者分为极低危2例，低危10例，中危51例，高危37例。化疗前有可评价病灶者83例，化疗后部分缓解65例，疾病稳定10例，疾病进展8例，一线化疗客观有效率为78.3%。中位随访20个月，复发和进展30例，死亡27例。全组患者2年无进展生存率为69.2%，2年总生存率为72.0%。其中极低危、低危、中危、高危的2年无进展生存率分别为100%、88.9%、75.3%和43.2%, 2年总生存率分别为100%、100%、81.0%和44.8%。结论新的HB危险分层方法简便可行。根据新危险分层方法分层后，对患者采取不同的治疗策略，极低危、低危和中危HB可获得较好的预后，高危HB患者的生存率仍有待提高，需要探讨新的治疗策略。

简介：摘要目的总结ABVD方案治疗儿童和青少年局限期（Ⅰ/Ⅱ期）霍奇金淋巴瘤（HL）的治疗效果和预后，探讨低危组患者化疗达完全缓解（CR）后可否不放疗。方法回顾性分析2004-2016年在中山大学肿瘤防治中心接受ABVD方案单纯化疗或联合低剂量侵犯野放疗治疗的85例儿童和青少年局限期HL患者的临床资料。结果85例儿童和青少年局限期HL患者的中位年龄12（3~18）岁，男66例，女19例，Ⅰ期5例，Ⅱ期80例，低危组56例，中危组29例。中位随访72（8~196）个月，复发12例，发生第二肿瘤2例，死亡2例。全组5年无事件生存（EFS）率为（85.6±3.8）%，5年总生存（OS）率100%。低危组5年EFS率和OS率分别为（89.1±4.2）%和100%，中危组5年EFS率和OS率分别为（79.3±7.5）%和100%。低危组化疗后达CR者共39例，其中15例化疗后接受放疗，单纯化疗组和化疗联合放疗组5年EFS率分别为（87.0±7.0）%和100%（P=0.506），OS率均为100%。结论ABVD方案治疗儿童和青少年局限期HL患者OS率较高，与发达国家相当，低危组化疗后达CR者放疗无获益，鉴于放疗远期不良反应，应根据危险度分层和治疗反应调整治疗强度。