简介：摘要目的探讨儿童纵隔脂肪母细胞瘤的临床特点及手术疗效，以期为临床工作提供指导和帮助。方法收集2007年3月至2019年7月间于首都医科大学附属北京儿童医院胸外科就诊的30例纵隔脂肪母细胞瘤患儿的临床资料，分析其临床表现、影像学特点、治疗方案、病理特征及预后情况。其中，男19例，女11例；中位年龄2.9岁。按手术方法不同，将患儿分为腔镜手术组(14例)和开放手术组(16例)，对比分析两组手术时间、术中出血量、胸腔引流管放置时间及住院时间方面的差异，并用秩和检验进行统计学分析。结果本组患儿表现为咳嗽15例，偶然发现纵隔占位9例，呼吸困难4例、颈部包块4例、霍纳综合征2例。按纵隔四分法，肿瘤位于上纵隔11例，后上纵隔6例，后纵隔5例，前纵隔3例，前上纵隔3例，其他位置2例。术前CT、MRI检查表现为含有脂肪和软组织混合密度的不均匀肿块。所有患儿均行手术治疗，中位手术时间为72.5(25.0～230.0)min，中位术中出血量为4(2～400)ml，中位胸腔引流管放置时间为4(2～17)d，中位住院时间为8(4～30)d。术后病理检查提示局限型脂肪母细胞瘤24例，弥漫型脂肪母细胞瘤6例。腔镜手术组14例患儿术中出血量、手术时间及术后住院时间分别为2(2～5)ml、65(25～115)min和5.5(3～11)d，开放手术组16例患儿上述指标分别为10(2～400)ml、77.5(60～230)min和7.0(5～23)d，前者均较后者少和短，且差异有统计学意义(P均<0.05)。本研究有26例(86.7%)患儿获得随访，中位随访时间为4.7年(2个月～12年)，25例术后恢复良好，未见恶性变或转移。1例术后7个月复发，因肿瘤无压迫症状，密切随访中，未再次手术。结论发生于纵隔内的脂肪母细胞瘤临床较为罕见，影像学检查是重要的辅助手段，病理检查有助于明确诊断，手术切除是有效的治疗方案，术后通常无需联合化疗或放疗。

简介：摘要神经母细胞瘤是儿童期常见的恶性肿瘤，约20%原发于纵隔。随着综合治疗的开展，纵隔神经母细胞瘤患儿的预后已明显改善，但在外科治疗规范性方面仍存在诸多争议。本文从实用性角度出发，对近年来儿童纵隔神经母细胞瘤的外科诊疗进展进行综述，并对手术时机选择、切除范围确定、合并症及并发症处理进行重点阐释。

简介：摘要目的探讨分析多学科联合诊治原发于颈部的神经母细胞瘤(NB)的临床特点、治疗及转归。方法回顾性分析2015年2月至2018年10月首都医科大学附属儿童医院收治的13例多学科联合诊治的原发于颈部NB患儿的临床资料，对患儿肿瘤标志物[乳酸脱氢酶(LDH)、神经元特异性烯醇化酶(NSE)、尿高香草酸/尿肌酐(HVA/Crn)、尿香草杏仁酸/尿肌酐(VMA/Crn)]、肿瘤负荷指数(KTB)、骨髓细胞学检查、病理类型、N-MYC基因扩增及11q23缺失类型、分期分组、治疗及转归进行分析，随访截至2019年3月31日。结果13例原发于颈部的NB患儿中位年龄10个月(1～47个月)，其中8例(61.5%)年龄<18个月；中位病程1个月余(0.5～24.0个月)。7例(53.8%)患儿临床表现为颈部肿物。国际NB分期系统(INSS)分期Ⅱ期8例(61.5%)，Ⅲ期3例(23.1%)，Ⅳ期2例(15.4%)。低危组8例(61.1%)，中危组4例(30.0%)，高危组1例(7.7%)。LDH增高7例(53.8%)，正常5例(38.5%)；NSE增高9例(69.2%)，正常4例(30.8%)；VMA/Crn增高5例(38.5%)，正常8例(61.5%)；HVA/Crn增高8例(61.5%)，正常5例(38.5%)；KTB升高5例(38.5%)，正常5例(38.5%)；骨髓均未见肿瘤细胞。病理为NB 9例(69.2%)，节细胞NB 4例(30.8%)。无N-MYC基因扩增及11q23缺失者。本组患儿均根据分期及临床危险度分组不同采用化疗、放疗和原发瘤灶切除术综合治疗。中位随访时间24个月(5～48个月)，患儿均完成所有治疗，随访中9例获得完全缓解(69.2%)，4例获得部分缓解(30.8%)，无疾病进展者。结论多学科联合诊治的儿童颈部NB起病年龄较小，多以颈部肿物起病，远处转移少见，多为低、中危组，规律治疗预后较好。

简介：摘要目的总结儿童颅外恶性生殖细胞瘤(MGCT)的临床特征、治疗效果及预后相关因素，以提高对本病的认识。方法回顾性分析2008年1月至2018年12月在首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心诊断并治疗的MGCT患儿的临床资料及治疗效果，分析影响其预后的危险因素。结果共收集35例患儿，其中女19例，男16例；中位发病年龄71个月，3岁以内起病占42.4%(14/33例)，6岁以上起病占39.3%(13/33例)。原发瘤灶位于性腺9例(卵巢6例，睾丸3例)，性腺外26例(盆腹腔8例，纵隔8例，骶尾部10例)；Ⅱ期5例，Ⅲ期16例，Ⅳ期14例；中危11例，高危24例。随访时间(25.43±4.82)个月，患儿均予手术联合化疗的规范化治疗，2年总体生存(OS)率及无事件生存(EFS)率分别为87.4%及67.1%。Ⅱ期和Ⅲ期患儿的2年OS率及EFS率(分别为93.8%和80.4%)均显著高于Ⅳ期患儿(分别为66.7%和45.1%)，差异均有统计学意义(χ2＝0.649、0.739，P＝0.021、0.037)；病初即伴远处转移的患儿其2年EFS率为43.8%，无转移组患儿为86.9%，2组间差异有统计学意义(χ2＝0.694，P＝0.028)。病初完整切除瘤灶的中危及高危患儿完全缓解(CR)率分别为100.0%(8/8例)和71.4%(5/7例)；穿刺确诊后辅以化疗2～4个疗程后完全切除瘤灶者，持续CR率为72.7%(8/11例)；40.0%不全切除的患儿出现肿瘤进展(2/5例)。发生事件的8例患儿病初甲胎蛋白(AFP)均下降缓慢，且在进展时均伴AFP明显升高。结论儿童MGCT多于3岁前或6岁后起病，经过规范化的手术联合化疗，总体预后较好；手术切除不完整、治疗过程中AFP下降缓慢是预后不良的因素，肿瘤进展患儿可通过增加化疗疗程、二次手术、自体干细胞移植等手段提高疗效、改善预后。

简介：摘要总结纵隔生殖细胞肿瘤(GCTs)并发恶性血液病(HM)患儿的临床特征及治疗预后。回顾性收集2014年11月至2018年9月北京儿童医院肿瘤内科收治的3例纵隔GCTs并发HM患儿的临床资料，检索截至2019年12月PubMed数据库及万方数据库的相关文献并进行文献复习。3例患儿为12~16岁男童，以纵隔占位起病，GCTs病理类型为畸胎瘤或卵黄囊瘤，予手术和化疗治疗。3例在GCTs诊断的5个月、9个月、31个月时分别发生了急性髓细胞白血病(AML)、骨髓增生异常综合征，予对症治疗，2例死亡，1例存活。共检索到英文报道病例135例，其中纵隔GCTs并发HM共127例(94.1%)，其他部位GCTs并发HM共8例(5.9%)。文献报道的127例纵隔GCTs并发HM病例中，126例(99.2%)为男性，诊断GCTs的中位年龄为22岁(10~48岁)；GCTs病理类型包括畸胎瘤53例(41.7%)，含畸胎瘤和/或卵黄囊瘤成分的GCTs共94例(74.0%)；HM类型中，AML共72例(56.7%)，其中AML-M7共31例(24.4%)；GCTs与HM间隔中位时间为3个月(0~122个月)，46例(36.2%)患儿2种疾病同时发生，85例(66.9%)在GCTs诊断的12个月内发生HM；可知生存状态的病例107例，其中存活13例(12.1%)，死亡94例(87.9%)，诊断HM后中位生存时间为2个月(0~48个月)。对于原发纵隔GCTs，尤其病理类型为卵黄囊瘤和/或畸胎瘤成分的青少年男性，需高度关注其HM倾向，此类患者预后极差，异基因造血干细胞移植是可选择的治疗方法。

简介：摘要目的总结单中心诊治的高危神经母细胞瘤（HR-NB）患儿的临床特征，分析影响HR-NB预后的因素。方法回顾性分析2007年2月1日至2018年6月30日在北京儿童医院血液肿瘤中心治疗并随访的458例HR-NB患儿临床资料。对患儿临床特征进行分析，采用Kaplan-Meier方法进行生存分析，使用Cox模型进行预后因素分析。最后随访时间截至2019年6月30日。结果458例HR-NB患儿中男265例（57.9%），女193例（42.1%），诊断年龄40.0（4.5~148.0）月龄，随访时间22.0（0.2~138.0）个月，发生肿瘤复发或进展时间为15（1~72）个月。458例HR-NB患儿5年无事件生存率（EFS）为(31.2±2.6)%，5年总生存率（OS）为(43.9±3.2)%。142例接受造血干细胞移植（HSCT）的骨髓转移患儿5年EFS、5年OS均优于196例未移植的骨髓转移患儿［(26.5±4.5)%比（25.1±3.6)%，χ²=13.773，P=0.001；(38.1±5.5)%比（35.7±4.7)%，χ²=9.235，P=0.002］。128例接受移植的骨骼转移患儿5年EFS、5年OS均优于188例未移植的骨骼转移患儿［(28.5±5.0)% 比（26.7±3.8)%，χ²=10.222，P=0.001；(37.1±6.0)%比（36.2±4.8)%，χ²=7.843，P=0.005］。37例接受移植的MYCN扩增患儿5年EFS优于49例未移植的MYCN扩增患儿［(26.8±8.0)%比（20.5±6.4)%，χ²=5.732，P=0.017］，5年OS差异无统计学意义［(31.4±8.6)%比（26.2±7.4)%，χ²=3.230，P=0.072］。单因素分析显示乳酸脱氢酶（LDH）≥1 500 U/L是MYCN扩增患儿预后不良的危险因素（χ²=6.960，P=0.008），Cox多因素分析显示骨髓转移及LDH≥1 500 U/L是影响MYCN未扩增HR-NB患儿预后的独立危险因素（HR=2.427、1.618，95%CI 1.427~4.126、1.275~2.054，P均<0.05）。结论LDH≥1 500 U/L是MYCN扩增患儿预后不良因素，骨髓转移及LDH≥1 500 U/L是MYCN未扩增HR-NB患儿预后不良因素；HSCT可以提高骨髓或骨骼转移HR-NB患儿预后，可以延缓MYCN扩增患儿肿瘤复发或进展时间。

简介：摘要目的总结单中心低中危神经母细胞瘤(NB)患儿的临床特征以及这些患儿生长发育和生存质量的长期随访结果，为进一步的临床研究提供依据。方法回顾性分析2007年3月至2019年6月在首都医科大学附属北京儿童医院诊治的低中危NB患儿的性别、年龄、分期、危险度分组、转移部位等临床特征。Kaplan-Meier方法用于生存分析；WHO Anthro Plus用于计算Z值。结果符合入组标准的低中危NB患儿370例，诊断年龄16.8(1~191)月龄，其中148例(40%)≤12个月。原发瘤灶以纵隔最为多见(177例，47.8%)，其次为腹膜位/肾上腺(153例，41.4%)。370例患儿中位随访时间31个月(0.3~157.0个月)，5年无事件生存率(EFS)和总生存率(OS)分别为86.2%和96.9%。结束治疗后37例患儿存在生长发育问题，其中生长迟缓22例，低体质量6例，消瘦9例，7.3%(27/370例)的患儿脊柱侧弯。5.5%的患儿心功能轻度异常。5.0%(18/357例)的患儿肾脏损害，其中与原发瘤灶相关12例，手术相关6例。30.2%(95/315例)的患儿化疗后发质发量发生改变，以卷发最为多见。14.9%的患儿性格较治疗前发生改变，以性格急躁最为多见。结论单中心大样本低中危NB患儿5年生存率较高，纵隔是最常见的好发部位，长期生存质量较好，但仍存在治疗相关的不良反应，临床需进一步监测并长期随访。