摘要目的探讨低剂量芦可替尼治疗异基因造血干细胞移植术后出现慢性移植物抗宿主病（cGVHD），经一线和二线药物治疗无效患者的疗效和安全性。方法回顾性分析2018年7月9日至2019年5月23日期间就诊于安徽省立医院，经一线和二线药物治疗无效的cGVHD患者的临床资料。患者均加用低剂量芦可替尼治疗（剂量：患者体质量≥25 kg，5 mg/次，2次/d；体质量<25 kg，2.5 mg/次, 2次/d）。每周或每两周评估治疗疗效和药物安全性，若病情好转则每周或每两周减量2.5 mg直至停药。结果共47例患者纳入研究。芦可替尼中位服用时间55（21~154）d，中位起效时间14（7~28）d，总体反应率为87.2%（41/47例），完全反应率为63.8%（30/47例），部分反应率为23.4%（11/47例）。其中轻度13例，总体反应率为100%（13/13）；中度21例，总体反应率为90.5%（19/21）；重度13例，总体反应率为69.2%（9/13）。各器官总体反应率最高的是胃肠道达100%（7/7例），其次为皮肤95.8%（23/24例）、肝83.3%（5/6例）和肺部76.9%（10/13例）等；器官完全反应率最高的是皮肤达95.8%。服药期间出现血细胞减少8例（17%），其中出现3~4度血红蛋白下降2例（4.2%）；出现巨细胞病毒再燃3例（6.4%）。停药后cGVHD复发6例（12.7%），复发中位时间为35.5（7~90）d，再次加用芦可替尼后均好转，再次服用芦可替尼反应中位时间为7（5~14）d。中位随访时间为208（33~412）d，死亡3例（6.4%），均死于重度肺部感染；原发病复发3例（6.4%），患者6个月总生存率达95.7%。结论低剂量芦可替尼挽救性治疗cGVHD患者具有较好的疗效并且安全性良好。
