目的观察国家Ⅰ类新药dl-3-正丁基苯酞软胶囊对轻中度急性缺血性脑卒中的疗效及安全性。方法对急性缺血性脑卒中患者进行随机对照或开放临床试验，参加随机试验的受试者依服药方法不同再分为3次／d给药（200mg／次）和2次／d给药（200mg／次）两个亚组；开放试验受试者均3次／d给药（200mg／次）。所有受试者基础用药均为复方丹参注射液。分别于治疗后第11天和第21天进行神经功能缺损评分及日常生活活动能力量表评分，观察和记录不良事件。结果（1）随机对照试验共入选28例患者，经dl-3-正丁基苯酞软胶囊治疗后，A组（3次／d给药）有效率为83．33％（15／18），B组（2次／d给药）40．00％（4／10），组间差异有统计学意义（P〈0．05）；A组治疗第11天和第21天神经功能缺损评分和日常生活活动能力量表评分与B组比较，差异有统计学意义（P〈0．05或P〈0．01）。开放试验入选患者34例，与随机试验28例合计进行总体疗效评估。（2）总体疗效评估显示，总有效率为72．58％（45／62）；与治疗前相比，治疗后第11天神经功能缺损评分明显减少，日常生活活动能力量表评分明显增加（均P〈0．01）；治疗后第21天神经功能缺损评分和日常生活活动能力量表评分优于第11天（均P〈0．01）。（3）RE用dl-3-正丁基苯酞软胶囊后的主要不良反应为丙氨酸转氨酶及天冬氨酸转氨酶水平轻中度升高，发生率为4．62％（3／65），停药后可恢复至正常水平。结论dl-3-正丁基苯酞软胶囊对轻中度急性缺血性脑卒中疗效显著，不良反应少且为可逆性，临床应用安全；3次／d用药组疗效优于2次／d用药组。
