论生物技术药的现状与发展

论生物技术药的现状与发展

吕乐

东莞市信测科技有限公司523077

摘要：文章主要从生物技术药物的意义、目前的发展现状与趋势等方面出发，论述了题目。本文旨在与同行互相交流、共同进步。

关键词：生物技术；药物；发展

随着近几年的经济的发展与进步，生物制药已逐渐成为制药业中发展最快、技术含量最高的领域，成为一个衡量现代国家生物技术发展水平的重要指标。从科学技术发展的不同阶段以及不同的角度出发，生物技术药物的界定有一些变化。在现阶段，生物技术药物指的是利用重组DNA的技术为核心的生物技术，以生物体为原料生产的用于诊断、治疗以及预防的药物。对于患者来说，生物技术药物解决了很多曾经难以攻克的重大疾病的难题，大大改善了患者的生活。从重组人胰岛素到干扰素再到单克隆抗体药物，生物技术药物已经拯救了非常多的患者生命，提高了一直以来深受糖尿病、癌症、感染性疾病、与血友病等一直深受疾病困扰患者的生活质量。生物药对于有些一些衰竭致残的疾病算是一个理想的选择，甚至是一些患者唯一可选的缓解疾病的药物。

我国目前的生物技术药物突破性的创新仍然较少，处于行业前端的生物技术公司也较少，与世界先进水平仍然存在一段较大的距离。由于生物技术药物研发与产业化门槛高、难度大，需要优秀的科研团队与大量资金，导致我国大部分生物技术药物公司心有余而力不足。

正文

一、生物技术药物意义

从产业角度来分析，生物技术药物是全球医药产业的重要组成部分，估计会成为未来增长的主要推动力。2010年，生物技术药物大约占全球医药市场销售总额的17%，在全球销售额排名前30的药物中占据1/3。生物药在各大治疗领域都已经获得举足轻重的份额：2010年，生物技术药物大约占全球免疫类药物销售总额的79%，肿瘤类药物销售总额的35%。预计从2011年至2016年，全球生物技术药物产业将会保持7%的年均增长率，远远高于全球医药产业其他领域约3%的预期年均增长率。

尽管在生物技术药物方面有部分发达国家已经取得领先优势，但我国仍有望打造世界级的创新型生物技术药物产业。全球生物技术药物产业兴起于三十年前，其历史比小分子化学制药产业要短。即使我国的生物技术药物产业的起步较晚，可是可以充分利用发达国家已有的创新能力和技术，参考他们的成功与失败的经验教训。正因为全球生物技术药物产业仍然处在一个初级发展的阶段，中国可以借此机会明确其产业发展方向，激励创新，设定高标准，起到为患者造福的作用。

二、生物技术药物发展现状

生物技术药物研发要经过药物发现阶段、临床前研究阶段、临床研究阶段三个阶段，才能够获得药品监管部门的批准。在美国，研发时间均为97.7个月，以2005年美元计算，包括时间成本，估计临床前研究需支出6.15亿，临床研究需支出6.26亿美元，共需耗费12.41亿美元，总花销与小分子新药研发支出（13.18亿美元）差不多。结构决定着功能，很多生物技术药物都具有复杂的分子结构，其分子量大小甚至会超过500000道尔顿，目前的科学技术仍未能完全分析出其结构特征，因此经常根据制造工艺保证他们的结构。温度或者其它因素的细微变化都能显著地影响生物技术药物的安全性与临床疗效。

在1982年，自第一个重组人胰岛素上市以来，经过三十余年的发展，目前有150多个生物技术药物上市，其中一些成为市场上重磅炸弹式的药物。生物技术药物销售收入已连续多年保持了15%以上的增速，世界前二十位畅销的药物中就有七个生物技术药物。一般来说，生物技术药物生产企业指的是那些生物技术药物贡献了一半以上营业收入的医药企业。据此，2011年，全球10大生物技术药物公司，罗氏以371亿美元居于榜首，安进以156亿美元次之。2011年十大生物技术药物以单抗为主，雅培的治疗类风湿性关节炎的阿达木单抗以79亿美元成为最畅销的生物技术药物。

三、生物技术药物发展趋势

大部分发达国家对生物技术寄托厚望。在2009年和2011年，美国两度发布了《国家创新战略》，把生物技术作为国家优先发展的领域之一。欧盟于2010年3月份制定了《欧洲2020战略》，确立了生物技术作为优先发展领域的战略。美国有一套比较完整、相互配合的促进创新的法律体系，从20世纪80年代开始，美国制定与实施了大量促进技术创新和转移的政策，，基本上涵盖了从研究开发到产业化的全过程，作出了对创新技术、技术转移、支持小企业、知识产权等多个方面的内容的明确规定。针对生物技术药物，美国加强对基础研究与转化研究的支持力度，制定政策重点在于支持创新型小企业的发展，引导风险资本进入生物技术药物研发领域，支持具有潜力的生物技术公司通过首次公开募股募集研发资金。FDA（美国食品药品管理局）在审评上，不停地完善生物技术药物和生物仿制药审批的规定、指导原则与流程，为了鼓励研发，提高创新性药品的审批速度和质量，FDA以临床需要为主要导向，让社会亟需的生物技术药物通过优先审评、加速审批以及快速通道三类特殊的审批机制，减少了审批的时间，加快了创新产品的上市。

四、目前新的一批生物技术药产品

近年来国内的生物技术药物研究开发又有了新的进展，一大批产品已经进入临床试验。以下是SFDA批准处于临床试验研究的生物技术药物。

1、单克隆抗体。

随着化学新药创制难度增大，生物技术药物逐步成为创新药物的重要来源。早期的生物技术药物主要包括了重组激素/蛋白质、重组生长因子、细胞因子等产品，自1987年第一个治疗性单克隆抗体药物获准上市后，随后的二十多年里，基于抗体技术的药物，其市场发展迅速扩张，成为了领先的重磅炸弹式的药物。

美国在生物技术药物领域的研究、开发与生产方面一直处于领先地位。美国企业在13年针对百多种疾病，正利用生物技术研发907种生物技术药物（已进入临床研究阶段）。癌症以及相关疾病、传染病、心脑血管疾病、自体免疫疾病都是重点研究的领域。单克隆抗体、重组激素/蛋白质、疫苗、细胞疗法是开发的核心，其中在研的抗体药物约占正在研发生物技术药物数量的37%。单克隆抗体是天然免疫系统蛋白的实验室制造版本，由淋巴细胞杂交瘤产生、只针对复合抗原分子上某一单个抗原决定簇的特异性抗体。

2、融合蛋白

重组人肿瘤坏死因子受体－FC融合蛋白、注射用重组人LFA3－抗体融合蛋白、注射用重组人CT－LA4－抗体融合蛋白、冻干注射用重组抗肿瘤融合蛋白、重组人血清白蛋白－干扰素α2b融合蛋白注射液、冻干重组人促黄体激素释放－绿脓杆菌外毒素A融合蛋白、注射用重组双功能水蛭素。

3、PEG化细胞因子。

PEG化重组人粒细胞集落刺激因子注射液、PEG化重组人巨核细胞生长发育因子注射液。

4、治疗体细胞

CIK细胞（细胞因子诱导的杀伤细胞），和树突状细胞共培养的细胞因子诱导的杀伤细胞制剂，骨髓原始间充质干细胞，脐带血红系祖细胞注射液，自体外周血来源细胞因子诱导的杀伤细胞，间充质干细胞心梗注射液。

五、结语：

生物技术药物产业的发展对于国家而言具有重要的意义，因此，政府为此设定了很高的发展目标，希望可以打造出以创新为动力的产业，而并非一味追随其它国家的步伐。目前国家要想实现这个目标，仍然有一段很漫长的发展道路要走。

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