维莫非尼治疗BRAFV600E突变型Erdheim-Chester病的疗效与安全性分析

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摘要 摘要目的探讨维莫非尼治疗BRAFV600E突变型Erdheim-Chester病(ECD)的疗效和安全性。方法回顾性分析2015年3月至2020年10月于北京协和医院接受维莫非尼治疗的12例ECD患者的临床资料、疗效、不良反应及生存情况。结果12例患者中男7例,女5例,中位诊断年龄51.5(32~66)岁,中位受累器官数目为6(4~8)个,维莫非尼中位治疗时间为11(3~60)个月。12例患者的临床症状均得到缓解,其中完全缓解2例,部分缓解10例。7例患者在使用维莫非尼治疗前后均行18F-FDG-PET/CT检查,其中2例患者达到完全代谢缓解,5例达到部分代谢缓解。常见的药物不良反应为皮疹(58.3%)、关节痛(25.0%)和消化道反应(16.7%),常见不良反应事件评价标准5.0版分级均为1~2级。中位随访时间为13.5(3~60)个月,1例中枢神经系统受累患者因脑血管事件死亡,1例患者停药10个月后复发。预计2年总生存率和无进展生存率分别为88.89%和66.67%。结论维莫非尼治疗BRAFV600E突变型ECD安全、有效。
出处 《中华血液学杂志》 2021年09期
出版日期 2021年11月28日(中国期刊网平台首次上网日期,不代表论文的发表时间)
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