简介：摘要目的探讨56例头颈部横纹肌肉瘤(HNRMS)患儿治疗期间疾病进展的危险因素，并分析不同疾病事件类型患儿的预后。方法选取2013年6月1日至2019年6月30日首都医科大学附属北京同仁医院儿科收治的56例HNRMS患儿，收集诊断、治疗、预后因素和随访结果等临床资料。按疾病事件类型分为无疾病进展组(NPD组)[包含无事件组(NE组)和疾病复发组(RD组)]和疾病进展组(PD组)，比较NE组、RD组和PD组患儿的临床资料和预后。进一步采用单因素和多因素分析NPD组和PD组，探讨HNRMS患儿疾病进展的危险因素。结果56例患儿中位随访时间为31.8个月(3.5～74.6个月)。其中NE组患儿30例，RD组12例，PD组14例，其5年总体生存(OS)率分别为100.0%、82.5%和11.9%，差异有统计学意义(P<0.001)。与NE组相比，PD组患儿肿瘤最大径>5 cm(P＝0.008)和无初始放疗(P＝0.001)比例更高。与RD组相比，PD组患儿肿瘤最大径>5 cm的比例更高(P＝0.002)，术后病理分组(H＝12.982，P＝0.009)和危险度分组(H＝18.679，P<0.001)的级别均更高。单因素分析显示，肿瘤最大径>5 cm、腺泡型病理类型、无初始放疗、术后病理分组和危险度分组的高级别是疾病进展的显著危险因素。多因素分析结果显示，肿瘤最大径>5 cm(OR＝6.75，95%CI：1.02～44.78)、腺泡型病理类型(OR＝7.10，95%CI：1.08～46.57)和无初始放疗(OR＝15.26，95%CI：2.38～97.70)是疾病进展的独立危险因素。结论HNRMS发生疾病进展的患儿OS率明显较差，且预后与有复发和无事件的患儿明显不同。肿瘤最大径>5 cm、腺泡型病理类型和无初始放疗是疾病进展的独立危险因素。病情进展的患儿往往有较高级别的术后病理分组和危险度分组。

简介：摘要目的探讨婴儿期视网膜母细胞瘤(RB)的临床特点及预后。方法收集2009年7月1日至2019年6月30日首都医科大学附属北京同仁医院儿科收治的217例(患眼335只)婴儿期RB患儿的临床资料，分析其综合治疗的临床疗效及预后。结果1．临床特点：217例婴儿期RB患者中，男129例，女88例，男女比例为1.47∶1.00；中位年龄6.06个月；单眼发病99例，双眼发病118例，双单眼发病比例1.19∶1.00，5例有RB家族史患儿均为双眼发病；首发症状以白瞳、瞳孔黄白反光为主(183例，84.3%)，其次为斜视(18例，8.3%)。患眼335只，其中眼内期304只(90.7%)，以D期多见(146只，43.6%)；眼外期26只(7.7%)，主要侵犯视神经和/或视神经断端；远处转移期5只(1.5%)。2.生存分析：随访至2020年3月31日，中位随访时间67个月，失访2例，复发21例，死亡19例，总体生存率为91.2%。经Kaplan-Meier生存分析，5年预计生存率为91.1%；其中眼内期生存率96.2%，眼外期73.1%，5例远处转移期均死亡，差异有统计学意义(χ2＝7.492，P<0.001)；单眼发病生存率(95.9%)、双眼发病生存率(87.3%)比较，差异有统计学意义(χ2＝4.335，P＝0.023)。3.眼摘及保眼情况：217例患儿保眼率为68.9%，A、B、C期的保眼率为100.0%，D期的保眼率为80.1%，E期保眼率为35.1%，三者比较差异有统计学意义(χ2＝6.573，P＝0.004)。化疗前行眼摘手术的患儿35例(其中D期6例，E期11例)，化疗后眼摘67例(其中D期22例，E期36例)，在化疗前后D、E期的眼摘率比较差异有统计学意义(χ2＝6.076，P＝0.012)。4.不良反应：根据世界卫生组织化疗不良反应分级，0级26例(12.0%)，Ⅰ级98例(45.1%)，Ⅱ级59例(27.2%)，Ⅲ级23例(10.6%)，Ⅳ级11例(5.1%)，主要表现为化疗后骨髓抑制(132例)，未出现第二肿瘤，仅4例出现一过性听力异常，并在随后的复查中恢复正常。结论婴儿期RB具有其自身特点，不同眼别、不同临床分期等因素均可影响患儿预后，经治疗可有效提高患儿的生存率、降低其眼球摘除率。

简介：摘要目的总结婴儿纤维肉瘤(IFS)的临床特点，并分析影响IFS预后的高危因素。方法回顾性分析2013年10月至2019年12月首都医科大学附属北京同仁医院儿科收治的16例IFS患儿的临床资料，应用SPSS 21.0软件进行统计学分析，分析其临床特点，并分析影响预后的高危因素。结果1．共16例患儿，中位发病年龄0.13岁(0～4.92岁)，男童多见(14/16例，占87.5%)。2.原发肿瘤部位：10例位于四肢，3例位于头颈部，3例位于躯干部。3.治疗方案：以手术联合化疗为主。化疗方案为"长春新碱+环磷酰胺+放线菌素D"，15例化疗患儿中，12例对化疗敏感，3例对化疗不敏感。14例行肿瘤切除手术治疗，2例仅行活检。4.中位随访3.5年，3例患儿家长放弃治疗后死亡，13例患儿均完全缓解，其中2例复发(2/16例，12.5%)，5年总生存(OS)率为70%。按病理分级分组，G1+G2级患儿5年OS率100%，G3级患儿的5年OS率为30%，差异有统计学意义(χ2＝4.853，P＝0.028)。结论IFS总体预后良好。肿瘤病理分级是影响预后的重要因素，术前化疗有利于完全切除肿瘤，存在高危因素的患儿建议术后进行化疗。

简介：摘要目的探讨髓母细胞瘤(medulloblastoma，MB)患儿的临床特征及辅助化疗效果。方法收集2012年5月至2017年11月首都医科大学附属北京同仁医院儿科收治的21例经病理确诊的MB患儿的临床资料，分析经多学科联合治疗后的临床疗效及预后。结果入组的21例患儿(男15例，女6例；中位年龄6岁3个月)中，肿瘤主要来源于第四脑室(66.7%，14/21例)；病理组织分型以经典型最多见(61.9%，13/21例)；分子分型中4型居多(47.6%，10/21例)；高危组15例(71.4%)，余6例(28.6%)低危组患儿均未发生转移(M0期)；有16例(76.2%)进行了肿瘤全切除术。随访至2019年12月(中位随访时间29个月)，经综合治疗，死亡11例，复发6例，2年生存率为61.5%，5年生存率为51.1%。Cox回归多因素分析显示，肿瘤无播散、放疗与手术的时间间隔短的患儿生存率较高(P<0.05)。结论男童MB发病率高于女童，经典型是MB患儿主要组织病理学亚型。肿瘤有无播散、放疗与手术的时间间隔长短为影响预后的独立危险因素。多学科联合治疗可有效改善远期预后。

简介：摘要目的探究氨磷汀在儿童恶性实体肿瘤化疗中的细胞保护作用及不良反应。方法选择2018年4月至2020年4月北京同仁医院儿科单中心收治的62例恶性实体肿瘤患儿（化疗253例次），按分层随机抽样方法将其分为试验组（化疗前应用氨磷汀，113例次）和对照组（化疗前未应用氨磷汀，140例次）。采用自身对照方法，比较同一患儿在进行同一种化疗方案治疗时是否应用氨磷汀的治疗效果及不良反应。结果与对照组相比，试验组粒细胞缺乏持续时间短[（6.7±3.0）d比（9.5±4.3）d，t＝3.788，P<0.05]，血小板降低（<20×109／L）的持续时间短[（3.6±1.3）d比（5.4±3.2）d，t＝2.037，P<0.05]，需要接受重组人粒细胞集落刺激因子（rhG-CSF）治疗的时间短[（6.5±3.5）d比（10.0±2.8）d，t＝3.049，P<0.05]，感染时应用抗生素治疗的时间短[（5.0±2.5）d比（8.2±2.5）d，t＝3.558，P<0.05]，需要血小板的输入量少[（0.7±0.5）U比（1.5±0.8）U，t＝2.873，P<0.05]；试验组仅4例次（3.5%）出现了口腔黏膜溃疡，低于对照组的12例次（8.6%）（χ2＝4.634，P＝0.033）；在不考虑氨磷汀本身使用成本的情况下，试验组与对照组在治疗费用方面差异有统计学意义（P＝0.034），试验组的住院时间也相对较短（P＝0.012）。应用氨磷汀较易出现恶心、呕吐及低钙血症。结论氨磷汀在儿童恶性实体肿瘤化疗中，能够有效地保护正常的组织细胞，不良反应轻。

简介：摘要目的总结分析行肺部转移瘤切除术的肝母细胞瘤(hepatoblastoma，HB)患儿的预后特点。方法收集2009年1月1日至2017年12月31日在我院住院治疗的48例行肺部转移瘤切除术HB患儿的临床资料，应用统计学方法分析行肺转移瘤切除术HB患儿的预后。结果48例均诊断HB伴有肺转移，其中单独伴有肺转移者30例，肺转移同时伴有其他影响预后高危因素者18例。48例均行肺部转移瘤切除术，43例肺部肿瘤完全切除，5例肿瘤部分切除。25例第1次肺部转移瘤切除术后出现复发(25/48，52.1%)，2例疾病进展。患儿中位随访45.5个月，48例行肺部转移瘤切除术患儿的生存时间(83.59±7.01)个月，3年总生存率为58.0%。单纯肺转移组和肺转移同时伴有其他高危因素组的生存时间和3年总生存率比较，有统计学意义[(95.89±8.19)个月比(58.95±9.40)个月；79.4%比50.0%；χ2＝4.849，P＝0.028)]。肺部转移瘤切除术后有复发或进展组及无复发或进展组的生存时间及3年总生存率比较，有统计学意义[(56.84±7.22)个月比(112.48±7.08)个月；55.6%比90.5%；χ2＝11.03，P＝ 0.001)]。COX回归分析显示，肺转移同时伴有其他高危因素的HB患儿发生死亡的风险是仅伴有肺转移患儿的3.424倍(RR＝3.424，95%CI：1.264-9.275)。结论肺部转移瘤切除术后患儿的总体预后不良，术后复发比例高；肺部转移同时伴有其他高危因素是影响肺部肿瘤切除术HB组患儿预后的主要危险因素。

简介：摘要目的探讨实体瘤患儿化疗后导管相关性血流感染(CRBSI)的病原菌类型及其耐药性。方法对2014年1月至2015年12月首都医科大学附属北京同仁医院非重症监护室(ICU)儿科病房住院化疗并留置外周静脉导管(PICC)及中央静脉导管(CVC)的患儿进行回顾性总结，分析其临床特点、病原菌构成和药物敏感试验结果。结果2014年1月至2015年12月共化疗3 361例次，累计置有PICC者及CVC者3 300例次，共送检导管血培养64次，发生CRBSI 24例次，其中4例次为真菌感染，CRBSI感染率为0.7%，真菌感染率为0.12%；共分离出病原菌14株，其中革兰阴性菌3株，占21.4%；革兰阳性菌9株，占64.3%；真菌2株，占14.3%；主要病原菌中(共24例次阳性，耐药12例)耐甲氧西林凝固酶阴性葡萄球菌(3例)、耐碳青霉烯类肺炎克雷伯菌(7例)、产超广谱β-内酰胺酶(ESBLs)大肠埃希菌(2例)检出率分别为12.5%、29.2%、8.3%；凝固酶阴性葡萄球菌对万古霉素、美罗培南、利奈唑胺的敏感率均为100%，光滑念珠菌和白色念珠菌对伏立康唑、两性霉素B和氟胞嘧啶的敏感性为100%，对氟康唑和伊曲康唑的敏感性为0。结论监测实体肿瘤患儿的CRBSI发生及病原学变化，有助于进一步加强有效的预防控制措施和提供早期的经验性抗菌药物治疗方案。

简介：摘要目的研究高危头颈部横纹肌肉瘤(RMS)的高危因素与诊疗及预后的相关性。方法根据美国儿童肿瘤组织(COG)、中国抗癌协会小儿血液肿瘤学组儿童横纹肌肉瘤协作组(CCCG－RMS)制定的危险度分组，筛选原发于头颈部的高危儿童横纹肌肉瘤为研究对象。采用穿刺病理/手术＋化疗＋放疗等综合治疗，分析原发部位、年龄、病理分型、转移等因素与诊疗策略、预后的相关性。结果入组患儿29例。其中男17例(58.6%)，女12例(41.4%)；原发部位：眼眶区占位7例(24.1%)，脑膜旁占位22例(75.9%)；临床分期：Ⅲ期2例(6.9%)，Ⅳ期27例(93.1%)。随访至2018年12月31日，死亡14例，存活15例，无病生存10例，总生存率为48.3%(15/29例)，无病生存率为34.5%(10/29例)。Kaplan－Merier曲线分析提示总生存时间(76.0±12.0)个月，95%可信区间(CI)：53.5～93.2个月；无事件生存时间(62.5±10.6)个月，95%CI：47.0～83.9个月。结论高危组头颈部RMS患儿预后相对较差，中枢神经侵犯是重要的致死因素，密切随访及防治中枢神经系统侵犯是提高RMS预后的主要任务。

简介：摘要目的探讨中晚期儿童肾透明细胞肉瘤(CCSK)的临床特点、诊治经过及预后特点。方法收集2014年1月至2017年12月在首都医科大学附属北京同仁医院儿科住院治疗的10例中晚期CCSK患儿的临床资料，对其临床特征、诊疗经过及预后情况等进行回顾性分析。结果1．临床特点：10例CCSK病例中男6例，女4例；中位发病年龄为32个月；7例为左侧CCSK，3例为右侧CCSK。初次诊断时Ⅲ期9例，Ⅳ期1例；其中4例初次诊断时误诊为肾脏其他肿瘤(40%，4/10例)。5例Ⅲ期病例治疗及随访过程中出现肿瘤复发及转移，主要远处转移部位为肺、骨、肝脏及脑。2.治疗及预后：10例中给予手术联合放疗及化疗者7例，未规范化治疗放弃者3例。中位随访时间33.5个月，7例存活，3例死亡，3年总生存率为65.6%。Ⅲ期患儿3年总生存率为74.1%，Ⅳ期患儿3年总生存率为0，Ⅲ期与Ⅳ期预后比较差异有统计学意义(χ2＝9，P＝0.003)。5例复发病例中仅1例完全缓解，2例部分缓解，1例进展，1例死亡；3例无复发病例均完全缓解，且均为给予手术、化疗及放疗规范化治疗者。结论儿童CCSK初诊误诊率高，Ⅲ期病例治疗及随访过程中复发及远处转移风险高；Ⅲ期病例积极给予手术、化疗及放疗的规范化治疗，预后良好，而发生复发及远处转移者死亡率高。

简介：摘要目的探讨儿童肝母细胞瘤肺转移的手术时机、手术方法及中期结局。方法回顾性分析2012年1月至2016年12月我院收治的37例肝母细胞瘤肺转移患儿的临床资料及随访资料。其中男27例，女10例，患儿手术时年龄13～124个月，手术时年龄中位数36个月，均采用常规开胸手术切除。结果共行肺转移瘤切除术37例/54次，其中25例(67.57%，25/37)患儿仅实施1次手术，二次手术8例(21.62%，8/37)，三次手术3例(8.11%，3/37)，四次手术1例(2.70%，1/37)。手术均取得成功，围手术期死亡2例，术后随访2～6年，无事件生存15例，死亡15例，其2年总体生存率(Overall survival, OS)为59.5%(22/37)，2年无事件生存(Event-free Survival，EFS)率为40.5%(15/37)。结论化疗不敏感的肝母细胞瘤肺转移患儿能够从手术中获益，但手术时机需进一步探讨。

简介：摘要目的提高临床医师对儿童实体瘤发生中枢神经系统（CNS）转移的认识水平。方法回顾性分析北京同仁医院2005年9月至2016年12月收治的611例儿童常见胸腹部来源恶性实体瘤中33例发生CNS转移的患者临床资料，对不同病理类型的儿童常见恶性实体瘤发生CNS转移的临床特点、治疗及预后进行统计学分析。结果611例儿童常见胸腹部来源的恶性实体瘤患者中，发生CNS转移的神经母细胞瘤15例（5.9%，15/264）、肝母细胞瘤13例（4.8%，13/274）、肾母细胞瘤2例（3.2%，2/63）、肾透明细胞肉瘤3例（3/10）。恶性实体瘤发病年龄3~189个月，中位发病年龄26.5个月；自诊断原发实体瘤到明确CNS转移诊断的时间为0~100个月，中位时间为18个月。脑转移瘤最多见，共30例；脑膜转移3例；脊髓受累5例。脑脊液细胞学检查2例阳性（2/3）。33例诊断CNS转移病例中颅内手术联合放射治疗及化学治疗者5例，单独手术者2例，单独放射治疗者3例，仅化学治疗者23例。中位随访时间36个月，33例CNS转移病例的生存时间为（16.96±3.19）个月，3年总生存率为14.7%。颅内手术联合放射治疗及化学治疗、单纯颅内手术、单纯放射治疗及单纯化学治疗患者生存时间分别为（40.50±4.32）、（3.00±0）、（35.50±5.50）及（10.35±2.84）个月；3年总生存率分别为50.0%、0、50.0%、4.3%，差异有统计学意义（χ2=15.19，P=0.002），颅内手术联合放射治疗及化学治疗组预后最好。结论儿童胸腹部来源恶性实体瘤以肾透明细胞瘤肉瘤出现CNS转移的发生率最高，出现CNS转移后预后不良，但积极给予颅内手术联合放射治疗及化学治疗的综合治疗模式，能延长生存期，改善预后。

简介：摘要目的探讨恶性实体瘤患儿放、化疗后，继发白血病的临床特点、类型、治疗及预后。方法选择北京同仁医院2007年5月至2017年5月，收治的2 269例恶性实体瘤患儿中，随访至2019年1月时，已经被确诊为继发白血病的3例患儿为研究对象。回顾性分析这3例患儿的临床病例资料，包括原发恶性实体瘤及继发白血病的临床特点、治疗及预后等。本研究符合2013年修订的《世界医学协会赫尔辛基宣言》要求。对患儿的治疗，其家属均知情同意。结果①原发恶性实体瘤类型及其确诊时患儿年龄：3例患儿原发恶性实体瘤类型分别为腹膜后神经母细胞瘤(NB)4期(患儿1)、左眼眶横纹肌肉瘤(RMS)Ⅲ期(患儿2)、左眼视网膜母细胞瘤(RB)眼外期(患儿3)，均为男性患儿；其确诊时年龄分别为2岁1个月、8岁和3岁。②原发恶性实体瘤的治疗方案及疗效：对患儿1化疗29个周期结合手术、自体外周血造血干细胞移植(HSCT)后，达到非常好部分缓解(VGPR)；对患儿2化疗12个周期结合手术及眼眶区放疗后，达到完全缓解(CR)；对患儿3化疗14个周期及手术后，达到CR。③恶性实体瘤化疗药物应用特点：3例患儿采用的化疗药物均包括长春新碱及依托泊苷，应用周期最长分别为，NB患儿采用长春新碱15个周期及RB患儿采用依托泊苷14个周期。应用铂类药物最长周期为，RB患儿采用卡铂14个周期，NB患儿采用顺铂8个周期。④继发白血病的诊治及预后：NB、RMS及RB患儿继发白血病的时间，距离原发肿瘤停止放化疗的时间分别为6、25、10个月；白血病分型：NB、RMS患儿均为急性髓细胞白血病(AML)(M2型)，RB患儿则为急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)(L2型)。针对继发白血病治疗后，NB及RMS患儿于继发白血病确诊后的12、5个月死亡；RB患儿经化疗及半相合异基因HSCT后，白血病达到CR，获得无病生存。结论长期化疗，可能为恶性实体瘤患儿发生继发白血病的主要原因。恶性实体瘤患儿化疗后，应针对白血病相关检查指标进行监测，以达到对其继发白血病的早诊断、早治疗目的。