简介：目的化脓性脑膜炎病原学检出率较低，尤其脑脊液改变不典型时给临床诊断带来困难。已证实血降钙素原（PCT）测定对鉴别细菌与病毒感染有重要价值，但在化脓性脑膜炎与病毒性脑膜炎的鉴别诊断方面与CRP、血沉比较孰优孰劣未见报道，另外诊断化脓性脑膜炎时PCT临界值的确定也未见报道。该文通过血PCT测定并与CRP、血沉比较探讨其对儿童化脓性脑膜炎与病毒性脑膜炎的鉴别诊断意义。方法用免疫荧光法测定了41例急性脑膜炎患儿血PCT（其中化脓性脑膜炎18例，病毒性脑膜炎23例），同时测定血CRP、血沉。结果化脓性脑膜炎组PCT，CRP及血沉分别为51．73±30．75μg／L，182．36±54．5mg／L和50．44±8．95mm／h；明显高于病毒性脑膜炎组0．84±0．99μg,／L，8．90±10．66mg／L和16．75±13．23mm／h（P〈0．01），受试者工作特征曲线下面积PCT为0．984（95％可信区间0．953～1．013），而CRP为0．983（95％可信区间0．954～1．012），二者比较差异无显著性（P〉0．05）。有2例病毒性脑膜炎PCT值高于0．5μg／L，而化脓性脑膜炎病人均高于此值。结论血PCT同CRP在儿童化脓性脑膜炎与病毒性脑膜炎的鉴别诊断方面有重要参考价值，优于血沉。

简介：在循证医学中RCT被认为是临床治疗、干预措施效果评价的最佳证据来源，原因是源于其设计原理。研究单位被随机化地分配到不同的干预组，经过一段时间的干预后，与对照组相比，根据不同干预组间结局的不同，推断干预效果与干预措施的因果关系。

简介：目的探讨肠三叶因子对内毒素血症幼鼠肠组织Toll样受体（TLR）2、4表达的调节及对肠组织损伤的影响。方法24只10日龄Wistar幼鼠随机分为正常对照组（NS组,n=8,生理盐水1mL/kg腹腔注射）;内毒素血症组（LPS组,n=8,LPS5mg/kg腹腔注射）;肠三叶因子组（ITF组,n=8,重组肠三叶因子0.1mL/只＋LPS5mg/kg腹腔注射）。于腹腔注射后3h处死,留取远端回肠组织观察肠组织病理改变,RT-PCR检测肠组织TLR2、4mRNA的表达。结果光镜下NS组肠组织结构正常,ITF组和LPS组均可见间质和上皮细胞水肿,ITF组较LPS组病变明显减轻。ITF组肠组织TLR2mRNA表达较NS组、LPS组明显增高（P〈0.01）;而TLR4mRNA表达较NS组和LPS组明显下降（P〈0.01）。结论肠三叶因子可减轻内毒素血症幼鼠肠组织损伤,这种保护作用可能与其下调TLR4mRNA的表达相关。

简介：目的：探讨新生儿缺氧缺血性脑病血清神经元特异性烯醇酶（ＮＳＥ）与血浆内皮素（ＥＴ）变化及高压氧治疗的作用。方法：高压氧治疗以纯氧加压，压力０．０５～０．０７ＭＰ加压２０ｍｉｎ，稳定２０ｍｉｎ，减压２０ｍｉｎ，共历时１ｈ，每天一次，疗程５～１０ｄ，ＮＳＥ活性测定采用酶联免疫分析法，ＥＴ活性测定采用放射免疫分析法，结果：中度ＨＩＥ患儿血清ＮＳＥ与血浆ＥＴ浓度分别为（１４．７２±４．２６）βｇ／Ｌ，（７６．１±１９．２）ｎｇ／Ｌ，重度ＨＩＥ患儿血清ＮＳＥ与血浆ＥＴ浓度显著主于对照组（分别为１２．４７±３．４９μｇ／Ｌ，５６．３２±１６．７ｎｇ／Ｌ，轻度ＨＩＣ患儿血清ＮＳＥ（１３．５８±４．５７）μｇ／Ｌ，血浆ＥＴ（６２．４±１８．５）ｎｇ／Ｌ与对组比较无显著差异，中、度ＨＩＥ患儿高压氧治疗后，血清ＮＳＥ，血清ＮＳＥ

简介：目的评价小儿遗尿宁颗粒治疗肾气不足型小儿遗尿症的有效性与安全性。方法对肾气不足型小儿遗尿症患儿96例,采用分层区组随机、双盲双模拟、平行对照方法进行临床研究。其中小儿遗尿宁颗粒组72例（口服小儿遗尿宁颗粒）,阳性对照组24例（口服盐酸甲氯芬酯胶囊）。疗程均为28d。观察疾病疗效和证候疗效。结果小儿遗尿宁颗粒对疾病疗效的总有效率为94.29%,阳性对照组总有效率为95.65%。非劣效检验结果显示,小儿遗尿宁颗粒组疗效不劣于阳性对照组。对中医证候的总有效率为91.43%,阳性对照组总有效率为78.26%。两组比较差异无统计学意义。结论小儿遗尿宁颗粒对肾气不足型小儿遗尿症的治疗效果不劣于阳性对照药盐酸甲氯芬酯胶囊,且临床应用未见副反应发生。

简介：目的探讨甲基丙二酸尿症合并同型半胱氨酸血症（简称合并型MMA）患儿存在心血管系统受累的临床特点及预后。方法回顾性分析10例合并型MMA存在心血管系统受累患儿的临床资料,并对其转归进行随访。结果10例患儿中,4例以气促、呼吸困难等心血管系统症状首发,3例以水肿、血尿、蛋白尿等泌尿系统症状首发,3例以发育落后、抽搐等神经系统症状首发。10例患儿存在不同类型、不同严重程度的心血管系统损害。经过3个月至8年的治疗和随访,2例先天性心脏病缺损自然闭合;1例心律失常患儿无明显变化;5例高血压患儿中,1例失访,3例血压已正常;5例肺动脉高压患儿中,2例死亡,2例肺动脉压力恢复正常,1例肺动脉压力仍轻度升高。7例进行了MMACHC基因检测,5例存在c.80A〉G突变。结论对于以气促、呼吸困难起病的不明原因肺动脉高压和高血压患儿应注意代谢性疾病的可能。心血管系统受累的严重程度可能是影响合并型MMA预后的重要原因。患儿心血管系统受累可能主要与MMACHC基因c.80A〉G突变相关。

简介：由结核分枝杆菌（MTB）引起的结核病是严重危害人类健康的重要传染病之一。近年来，随着耐药MTB的流行和HIV感染增多，全球结核病疫情进一步加重，

简介：目的探讨脑脊液乳胶凝集试验在隐球菌性脑膜炎诊断和治疗中的应用价值。方法回顾性分析10例新型隐球菌性脑膜炎患儿的临床资料。通过临床表现,结合脑脊液墨汁染色、乳胶凝集试验与真菌培养,确诊新型隐球菌脑膜炎。随访2～4年抗真菌治疗的效果和乳胶凝集试验滴度变化。结果10例患儿中,首次脑脊液检查乳胶凝聚试验和/或墨汁染色阳性者8例（乳胶凝集试验滴度1∶64～1∶1024）;另2例中1例在第4次检查时始出现乳胶凝集试验阳性（滴度1∶256）,1例在第11次检查时墨汁染色阳性而确诊。经正规抗真菌治疗后,6例痊愈,2例死亡,2例失访。治疗后6个月、1年、2年和4年脑脊液乳胶凝集试验仍阳性（滴度1∶2～1∶16）者分别有6例、3例、2例和1例。结论脑脊液乳胶凝集试验对于新型隐球菌性脑膜炎的快速诊断具有重要价值,但不宜作为停止抗真菌治疗的依据。

简介：目的本研究旨在通过探索处理混杂因素的手段，创造一种新的用于观察性数据疗效比较研究的统计分析方法。方法本方法基于以下原理：针对诊断为同种疾病接受不同治疗的一组患者，采用反复多次模拟随机化分组并根据RCT的统计分析策略进行疗效比较，以拒绝Hn的试验频率和不拒绝H0的试验频率之比（odds值）及其95％CI作为判断不同治疗方法问疗效差异的依据。采用计算机模拟的方法获得统计量odds值的分布。对包含结局变量和混杂因素变量的模拟数据库进行随机化分组，对根据符合方案集分析（PP）策略保留下来的样本进行结局变量比较。重复100次随机化分组，并对每次随机化分组后结局变量进行比较，同时也对}昆杂因素变量的组间均衡性进行分析。计算100次结局变量比较分析结果中拒绝H。与不拒绝H。的比值，即odds值，重复100次odds值的计算过程得到odds值的点估计值及其95％CI。根据样本量（n1=n2=50，100，500和1000）、组问差异的把握度和效应量产生多个模拟数据库，观察分析得到的odds值及其95％CI的一致性和稳定性。同时验证混杂因素在根据PP策略保留下来的样本的组间均衡性。结果①对不同样本量下疗效有差异数据库分析得到的odds值均〉1，odds值及其95％CI均随把握度的增加呈上升趋势；②对不同样本量下疗效无差异数据库分析得到的odds值均〈1，odds值及其95％CI均随把握度的增加呈下降趋势，二者变化均呈现良好的线性关系；③同时验证样本量相等和不相等的情况下，混杂因素组问均衡的概率均〉95％。结论将本文发明的方法命名为模拟随机对照试验方法，简称sRCT。运用sRCT对模拟数据库分析得到结果的一致性和稳定性高，实现了在均衡}昆杂因素的基础上，创建了一种用于观察性数据疗效比较研究的新方法。

简介：目的分析体位性心动过速综合征（POTS）儿童在直立倾斜试验（HUTT）过程中时间依赖性的心率变化,探讨儿童POTS的心率诊断标准。方法回顾性研究2007年1月至2014年12月的HUTT10min内最大心率≥120次/min诊断为POTS儿童105例,分析其在HUTT10min内心率的变化。结果POTS儿童由平卧位变为倾斜60°体位时心率逐渐增加,在HUTT即刻心率增加24±12次/min,HUTT后3min心率增加30±14次/min,5min时增加32±13次/min,10min时增加38±12次/min。10min内HUTT最大心率增加值平均为43±10次/min。结论POTS儿童HUTT10min内心率变化随时间延长而增加,建议儿童POTS诊断标准中心率增加≥40次/min较为适合。

简介：目的通过IL-10RA基因突变导致的炎症性肠病（IBD）病例,进一步深化认识极早发型IBD（VEO-IBD）的特点。方法报告1例VEO-IBD临床诊断（症状、体征和肠镜）,全外显子组测序（WES）明确病因,脐血干细胞移植精准治疗的过程。结果患儿,女,44d,足月,生后8d始腹泻呈进行性加重（多至每天10-20次）,持续间断发热,重度营养不良。患儿姐姐1月龄反复发热、腹泻和鹅口疮,5月龄时疑尿道瘘不治死亡。入复旦大学附属儿科医院4d外阴皮肤红肿,渐形成肛瘘,体重2.6kg。肠镜示直肠黏膜增生性病变,乙状结肠、降结肠可见纵行溃疡和鹅卵石样增生。予抗感染、沙利度胺6mg·d^-1和美沙拉秦150mg·d^-1控制肠道炎症反应,肠道内外营养支持等对症治疗。行WES明确为IL-10RA基因缺陷,获得同性别无关供者HLA基因位点8/10的脐血行干细胞移植。移植后12周嵌合体率95.7%,Sanger测序及蛋白功能验证IL-10RA基因突变点被修复,IL-10信号通路轴功能恢复正常。患儿大便逐渐成型,体重5.2kg,结肠镜显示肠黏膜愈合,仅见少量增生和疤痕,移植后10个月大便钙卫蛋白72μg·g^-1。结论脐血干细胞移植作为治疗IL-10RA基因突变导致的VEO-IBD方法,值得积累更多的病例。

简介：1目的渥太华声明旨在为临床试验注册建立国际认可的标准（第Ⅰ部分），以及根据这一标准提议的操作方案（第Ⅱ部分）。

简介：目的评估根据体外化疗药物敏感试验-三磷酸腺苷肿瘤化疗药物敏感试验（ATP-TCA）制定的Ⅲ和Ⅳ期肝母细胞瘤（HB）化疗方案的疗效。方法纳入2013年6月至2016年6月在北京同仁医院儿科行术后化疗的Ⅲ和Ⅳ期HB患儿,以是否行ATP-TCA分为ATP-TCA组和对照组。ATP-TCA组检测伊立替康（CPT-11）、顺铂（DDP）、长春地辛（VDS）、环磷酰胺（CTX）、吡柔比星（THP）、依托泊苷（VP-16）、紫杉醇（PTX）、5-氟尿嘧啶（5-FU）的体外敏感性,并根据药敏结果制定精准化疗方案。评估2组病死率和生存率等指标。结果ATP-TCA组纳入38例,2例肿瘤标本细胞数少放弃培养,2例患儿共行2次手术,均进行药敏试验,对照组纳入40例。1ATP-TCA组各种化疗药物的敏感＋中度敏感率分别为DDP32例（84.2%）、CPT-11和VD各30例（78.9%）、CTX和5-FU各29例（76.3%）、THP22例（57.9%）、VP-1618例（47.3%）、PTX16例（42.1%）。2ATP-TCA组病死率为36.1%（13/36）,对照组为50%（20/40）,差异有统计学意义（P=0.048）,Ⅲ期病死率ATP-TCA组为15.4%（2/13）,对照组为28.5%（4/14）,差异无统计学意义（P=0.077）;Ⅳ期病死率ATP-TCA组47.8%（11/23）,对照组为61.5%（16/26）,差异有统计学意义（P=0.005）。3生存曲线分析显示,Ⅲ期预期3年生存率ATP-TCA组和对照组分别为75%和55%,Ⅳ期预期3年生存率ATP-TCA组和对照组分别为分别为50%和35%。结论ATP-TCA可评估化疗药物的敏感性,基于此制定的个体化化疗方案可能可以提高HBⅣ期患儿的生存。

简介：目的通过Meta分析评价去乳糖奶粉治疗3岁以下儿童急性腹泻的疗效。方法制定原始文献纳入和排除标准，检索PubMed、EMBASE、Cochrane图书馆、中国知网和万方数据库，并回溯纳入文献的参考文献，获得去乳糖奶粉治疗幼儿急性腹泻的RCT文献。对文献进行质量评价。以治疗失败率、腹泻病程为主要结局指标，以体重增加量为次要结局指标。采用RevMan5．2软件进行Meta分析。计数资料采用RR及其95％CI表示，计量资料以均数差（MD）及其95％cI表示。结果共检索到339篇文献，14篇RCT文献进入Meta分析。3篇文献未报道具体的随机分配方法，5篇文献结果数据不具完整性，2篇文献存在选择性报告结果，1篇文献有高度的其他偏倚来源。漏斗图检验未见显著发表偏倚。Meta分析结果显示，治疗失败率去乳糖奶粉组显著低于含乳糖奶粉组，RR=0．46，95％CI：0．35～0．60，P〈0．00001，其中包含重度脱水患儿亚组的RR=0．38，95％CI：0．27～0．54。腹泻病程去乳糖奶粉组显著低于含乳糖奶粉组，MD=一0．95d，95％CI：一1．15～一0．74d，P〈0．00001。去乳糖奶粉组治疗急性腹泻体重增加不明显。结论在纠正水和电解质失衡的基础上，去乳糖奶粉可降低幼儿急性腹泻治疗失败率，缩短腹泻病程，特别是重度脱水的急性腹泻幼儿的治疗失败率。如果有更新、更多的高质量临床试验可进一步补充证据。

简介：目的探讨儿童胃镜检查前不同时点口服或不口服西甲硅油乳剂对胃镜操作中视野清晰度的影响。方法以复旦大学附属儿科医院胃镜室接受胃镜检查的≥6岁儿童作为研究对象,以随机数字表法分为对照组、西甲硅油20min和西甲硅油30min组,分别不口服西甲硅油、胃镜检查前20和30min口服西甲硅油10mL,3组均于胃镜检查前5min口服利多卡因胶浆。以胃镜下视野清晰度（A~D级）作为主要观察指标,以胃镜操作时间,胃镜检查前、检查后即刻和检查后30min的不良事件,口服西甲硅油和利多卡因的依从性（Wong-Banker面部表情量表法,FPS-R）和患儿家属的候诊依从性（数字疼痛分级法）作为次要观察指标。对西甲硅油30min组和对照组的视野清晰度行优效性检验（优效标准δ=0.10）,西甲硅油20min和西甲硅油30min组的视野清晰度行非劣效性检验（等效标准δ=0.05）。结果2005年3月1日至4月30日600例符合纳入标准行胃镜检查的患儿数据行中期分析,其中6例未记录主要结局指标,594例进入分析。对照组191例,男98例,年龄（10.0±2.6）岁;西甲硅油20min组193例,男108例,年龄（10.0±2.7）岁;西甲硅油30min组210例,男111例,年龄（9.8±2.5）岁。1视野清晰度B级及以上比例：对照组为73.8%（141/191）,西甲硅油20min组为95.3%（183/193）,西甲硅油30min组为92.8%（195/210）;西甲硅油20min和30min组均显著高于对照组（P均〈0.001）。西甲硅油30min组和对照组间差值为19.0%（95%CI：11.9%~26.2%）,P=0.006〈0.025;西甲硅油20min组和30min组间差值为2.5%（95%CI：-2.1%~7.1%）,P=0.00069〈0.025。2对照组、西甲硅油20min和30min组胃镜操作时间分别为（180±96）、（167±71）和（162±81）s,差异无统计学意义（P=0.08）。33组不良事件发生率相近。4西甲硅油20min组和30min组口服西甲硅油的依从性评分≤2分分别为99.0%和97.5%。对照组、西

简介：目的探讨儿童肺炎常见病原的流行情况以及儿童肺炎的中医证候演变规律，同时探讨中西医内外综合治疗方案治疗儿童肺炎的疗效。方法按照最佳临床试验原则开展规范化临床试验研究，通过840例儿童肺炎的ROT研究，对患儿血清用颗粒凝集法检测肺炎支原体抗体，ELISA法检测腺病毒、呼吸道合胞病毒和流感病毒的病毒抗体。跟踪观察患儿在入院当天（基线点）、用药后第3、5、7和10天的临床表现，确定各观察点中医证型。应用证候的演变概率法对儿童肺炎中医证候在不同观察点和不同地域的演变规律进行系统分析。同时，对治疗组和对照组做总体疗效、证候疗效及临床各单证改善情况对比。结果共测得病毒感染阳性病例303例，支原体肺炎在3～7岁儿童中阳性率最高，〈3岁组病毒阳性率最高，东北、成都地区在不同季节的病原分布差异无统计学意义（P〉0．05），上海、广州地区在不同季节的病原分布差异有统计学意义（P〈0．05）。不同的病原在中医证型间的分布差异无统计学意义（P〉0．05）。儿童肺炎初期以风热闭肺证、痰热闭肺证为主；中期是由实证向虚证转移的关键时期；肺炎初期，南方与北方证型分布差异无统计学意义：肺炎后期，南方与北方肺炎虚证分布差异有统计学意义。中西医内、外综合治疗法可明显提高儿童肺炎总体疗效及证候疗效，对临床各单证的改善情况明显优于对照组。结论支原体肺炎在3～7岁儿童中患病率最高，病毒性肺炎患病率在1～3岁儿童最高；病毒阳性检出率南方略高于北方。儿童肺炎中医证候在不同观察点、不同地域有着不同的演变规律。同时证明，本研究采用的中西医内、外综合治疗法可缩短儿童肺炎疗程，是治疗儿童肺炎合理有效的治疗方案。

简介：目的建立1~2月龄健康婴儿母乳喂养1、2和3月时的生长速率百分位曲线,为评价生长发育提供更全面的参考.方法采用多中心RCT方案,6个研究现场儿童保健科体检的胎龄〉37周、1~2月龄、性别不限、自动放弃母乳喂养的婴儿为配方粉组（按随机化原则分配至配方粉1亚组和配方粉2亚组）,在相同研究现场与配方粉组单号性别、体重匹配的胎龄〉37周、1~2月龄、坚持母乳喂养的婴儿进入母乳组.主要观察指标为入组1、2和3月时身长、体重和头围的生长速率,月生长速率=[（本次随访的测量值-上次随访的测量值）/（本次实际随访时间-上次实际随访时间）天×30.次要观察指标：①入组1、2和3月时的大便形状和次数,根据婴儿家长手机拍摄新鲜大便照片按Bristol大便形状7分型图判断便型;②研究期间发生的不良事件.生长速率和便次、便型采用全分析集（FAS）分析,不良反应采用安全集（SS）分析.应用LMS软件,以偏度-中位数-变异系数（LMS）法表现入组1、2和3月时身长、体重和头围的生长速率的百分位数.结果2016年5月6日至2016年10月30日征集到符合本研究纳入和排除标准的（SS集）配方粉组152名和母乳组72名,2组分别有24名和3名退出,FAS集分别为128名和69名.2组性别、入组时日龄、身长、体重、胎龄和生产方式差异无统计意义.①母乳组喂养1、2和3月时身长增长速率（厘米/月）分别为3.1±1.4、3.0±0.8和2.7±0.6,呈逐月下降趋势;体重增长速率（克/月）分别为951±371、824±278和749±219,呈逐月下降趋势;头围增长速率（厘米/月）分别为1.5±0.7、1.4±0.5和1.3±0.3,下降趋势缓慢.②在喂养1、2和3月时,配方粉组与母乳组身长、体重和头围增长速率差异均无统计学意义,亦呈逐月下降趋势.③入组时及喂养1、2和3月时,配方粉组大便次数和形状与母乳组差异有统计学意义.④224名（SS集�

简介：目的系统评价维生素A(VitA)防治早产儿支气管肺发育不良(BPD)的有效性及安全性。方法计算机检索PubMed、EMBASE、Cochrane图书馆临床对照试验资料库、中国期刊全文数据库(CNKI)、中国科技期刊数据库(维普)和万方数字化期刊全文数据库，收集已发表的VitA防治早产儿（胎龄＜37周）BPD的RCT。检索时间均为建库至2017年10月1日，同时采用主题词和自由词进行检索。主要结局指标为BPD发生率和出院前病死率；次要结局指标包括早产儿视网膜病变（ROP）、动脉导管未闭（PDA）和脑室内出血（IVH）发生率，住院，吸氧，机械通气时间，治疗过程中的不良反应。使用Cochrane手册对纳入研究的RCT进行偏倚风险评估，采用Revman5.3软件进行统计分析。结果共纳入6篇英文RCT1170例早产儿，给药方式5篇为肌肉注射，1篇为胃管给药。6篇均描述了随机序列的产生方法，均提及分配隐藏，均无结局数据缺失和选择性报告结果，5篇采用双盲法。Meta分析结果显示，VitA组较对照组主要结局指标BPD发生率［RR=0.84，95％CI：0.75~0.94］差异有统计学意义，病死率［RR=1.04，95％CI：0.81~1.34］差异无统计学意义；次要结局指标ROP、PDA、IVH、住院时间、机械通气时间、吸氧时间和不良反应（败血症、呕吐、抽搐）差异均无统计学意义。结论早产儿生后补充VitA可降低BPD发生率。

简介：1项目负责人曹云：复旦大学附属儿科医院新生儿科；VibhutiShah、ShooKLee：加拿大多伦多大学，加拿大MountSinai医院；王卫平：复旦大学100,40,20,10]2资助者本研究方案获得美国中华医学基金会（ChinaMedicalBoard,CMB）资助（项目编号：No.14-194）。3基于证据的质量改进（Evidence-basedPracticeforImprovingQuality，EPIQ）方法介绍20世纪60~90年代，随着产前激素、新生儿呼吸支持等围生医学的进展，发达国家早产儿死亡率明显降低［1~5］。