简介:摘要目的探索疾病修正药物诺西那生钠治疗儿童脊髓性肌萎缩症的临床效果。方法回顾性研究,收集2019年10月至2021年10月浙江大学医学院附属儿童医院接受诺西那生钠注射治疗的15例5q脊髓性肌萎缩症患儿的临床基线及随访资料,对一般资料(性别、年龄、基因型、临床分型等)、运动功能、营养状态、脊柱侧弯以及呼吸功能等多系统状况进行分析。治疗前后比较采用Wilcoxon配对秩和检验。结果15例患儿中男7例、女8例,年龄6.8(2.8,8.3)岁,1、2、3型各有2、6、7例,病程55.0(21.0,69.0)个月。诺西那生钠治疗随访9.0(9.0,24.0)个月后,运动量表评估显示患儿Hammersmith婴儿神经学检查第2部分[13.0(7.0,23.0)比18.0(10.0,25.0)分],2、3型患儿Hammersmith功能性运动量表扩展版[38.0(18.5,45.5)比42.0(23.0,51.0)分]及上肢模块修订版量表分数[27.0(19.5,32.0)比33.0(22.5,35.5)分]均较基线明显提高(Z=-2.67、-2.38、-2.52,P=0.018、0.018、0.012)。13例患儿获得临床意义的运动功能改善,2例量表分数保持稳定。主观报告亦提示治疗后患儿肌肉力量、运动能力等有所提升,治疗期间未报告严重不良反应。辅以多学科管理后患儿脊柱侧弯Cobbs角、用力呼气肺活量等指标均改善(均P<0.05)。结论诺西那生钠药物治疗可提升5q脊髓性肌萎缩症患儿的运动功能,安全性良好,药物治疗辅以多学科管理有助于改善多系统功能损伤。
简介:摘要目的观察及评价腹腔镜中晚期结直肠癌术中应用雷替曲塞腹腔灌注化疗的短期安全性。方法采用前瞻性研究方法,选取2018年1月—2019年12月首都医科大学大兴医院收治的79例中晚期结直肠癌患者,均限期行腹腔镜下根治性手术,采用抽签法将其分为两组:观察组(n=41)和对照组(n=38)。观察组患者术中应用雷替曲塞进行腹腔灌注化疗,对照组患者术中应用同等量蒸馏水进行腹腔灌注。分析两组患者的排气时间、术后住院时间、引流情况、术后不良反应和并发症情况;术前、术后3 d及1周时体温、血细胞、肝肾功能情况。计量资料以均数±标准差(Mean±SD)表示,组间比较采用t检验,同组手术前后比较采用方差分析;计数资料组间比较采用χ2检验。结果观察组和对照组患者的排气时间、术后住院时间、引流管术后24 h引流量、体温(术后3 d及1周)及术后不良反应比较,差异均无统计学意义(P>0.05);术后3 d及术后1周,两组患者的白细胞、血小板、血肌酐、血尿素氮、谷草转氨酶、谷丙转氨酶比较,差异均无统计学意义(P>0.05);两组患者的白细胞和C反应蛋白在术后3 d较术前及术后1周均升高(P<0.05),术后1周仍高于术前(P<0.05),但两组间对应时间比较差异无统计学意义(P>0.05);两组患者术后3 d体温均略高,但是与术前比较差异无统计学意义(P>0.05),两组间比较差异也无统计学意义(P>0.05)。两组患者的肠梗阻、切口感染、吻合口出血、吻合口漏、腹腔出血等术后并发症发生率比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。结论在腹腔镜中晚期结直肠癌术中应用雷替曲塞腹腔灌注化疗安全可靠性高,不良反应轻,操作简单安全。
简介:摘要目的比较阿司匹林联合替格瑞洛或氯吡格雷对慢性肾功能不全(CRI)患者冠状动脉旁路移植(CABG)术后1年桥血管通畅情况的影响。 方法纳入2014年3月至2017年11月于大连市中心医院心脏大血管外科接受CABG手术合并CRI的58例患者。将入选患者按随机数字表法分为替格瑞洛组24例(阿司匹林100 mg/d+替格瑞洛90 mg每日2次口服)和氯吡格雷组34例(阿司匹林100 mg/d+氯吡格雷75 mg/d口服)。术后1年复查冠状动脉CT血管造影(CTA),评估桥血管通畅性。同时随访不良心血管事件、出血事件等发生情况。 结果随访期间共5例患者失访,其中3例死亡。共计53例患者(男性40例、女性13例)完成冠状动脉CTA检查,替格瑞洛组22例,氯吡格雷组31例。桥血管数量共计133根(胸廓内动脉桥51根、大隐静脉桥82根)。两组间总的桥血管通畅率和动脉桥血管通畅率比较,差异均无统计学意义(93.2%比82.4%,100%比96.6%,均为P>0.05)。替格瑞洛组的静脉桥血管通畅率显著高于氯吡格雷组(91.8%比73.3%,χ2=4.679,P=0.031)。Logistic回归分析显示,替格瑞洛+阿司匹林双联抗血小板治疗可降低桥血管狭窄风险(OR=0.139,95%CI:0.029~0.670,P=0.014)。两组不良心血管事件、主要出血事件等发生情况无显著性差异。 结论CRI患者CABG术后1年内,与氯吡格雷联合阿司匹林比较,替格瑞洛联合阿司匹林双联抗血小板治疗能更好地降低静脉桥血管狭窄的风险,且未显著增加出血风险。