简介：摘要目的探讨异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前后DEK-NUP214融合基因的动态变化及其对急性髓系白血病（AML）患者移植前后的临床意义。方法分别采用实时定量聚合酶链反应（RQ-PCR）和流式细胞仪（FCM）检测2012年9月至2017年9月于北京大学人民医院接受allo-HSCT的15例初诊DEK-NUP214基因阳性的AML患者移植前后不同时间点的DEK-NUP214基因表达和白血病相关免疫表型（LAIP）。使用Kaplan-Meier生存曲线分析入组患者预后。使用log-rank检验比较组间的预后差异。结果中位随访时间为657（62~2 212）d。初诊DEK-NUP214的中位表达水平为488%（274%~1 692%）。13例患者在allo-HSCT前已完全缓解。在allo-HSCT前，13例患者DEK-NUP214表达阳性，中位值为0.38%（0.029%~738.9%）。在allo-HSCT后，13例阳性患者中9例患者的DEK-NUP214基因保持阳性。但其表达水平在移植后1个月内降低了约500（5.7~5 663.0）倍。移植后死亡5例，复发2例。移植前DEK-NUP214阳性患者的3年累计复发率是17.5%±11.3%，3年总生存率是60.5%±13.8%。在allo-HSCT后，DEK-NUP214阴性的患者比DEK-NUP214阳性的患者有更好的预后。结论RQ-PCR监测DEK-NUP214融合基因可能是一种有效且更敏感地评估allo-HSCT后微小残留病状态的指标。

简介：摘要目的研究单倍型造血干细胞移植（haplo-HSCT）后原发性植入功能不良（PGF）对巨细胞病毒（CMV）肺炎发生及预后的影响。方法对2011年1月至2012年12月在北京大学血液病研究所接受haplo-HSCT的122例血液病患者进行回顾性分析。结果122例患者中，移植后26例（21.3％）发生原发性PGF（PGF组），其余96例（78.7％）患者植入功能良好（GGF组）。共15例（12.3％）患者发生CMV肺炎，中位发生时间为移植后103（31～262）d，1年累积发生率为12.3％（95％CI 6.2％～18.4％）。PGF组、GGF组CMV肺炎发生率分别为30.8％（8/26）、7.3％（7/96）（P＝0.002），CMV血症发生率分别为92.3％（24/26）、82.3％（79/96）（P＝0.212）。多因素分析显示原发性PGF是CMV肺炎发生的影响因素（P＝0.005）。发生CMV肺炎患者的总生存（OS）率低于未发生CMV肺炎患者[37.3％（95％CI 11.2％～63.4％）对78.9％（95％CI 72.0％～87.6％），χ2＝16.361，P<0.001]。PGF组CMV肺炎患者移植后1年OS率低于非CMV肺炎患者[25.0％（95％CI 0％～55.0％）对50.0％（95％CI 26.9％～73.1％），χ2＝4.656，P＝0.031]。结论haplo-HSCT后发生原发性PGF的血液病患者有较高的CMV肺炎发生率且移植后1年OS率较低。

简介：摘要目的分析单倍型造血干细胞移植（haplo-HSCT）后糖皮质激素耐药急性移植物抗宿主病（GVHD）的危险因素。方法回顾性分析2010年1月至2011年12月在北京大学血液病研究所接受haplo-HSCT后并发急性GVHD的成人急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征患者的临床资料。结果共有85例急性GVHD患者纳入研究，男55例，女30例，中位年龄30（19~67）岁。糖皮质激素治疗后达到完全缓解（CR）53例（62.4%），部分缓解（PR）6例（7.1%），未缓解（NR）26例（30.6%）。Ⅰ/Ⅱ、Ⅲ/Ⅳ度急性GVHD组糖皮质激素治疗的CR率分别为66.2%（51/77）、25.0%（2/8）（χ2=3.639，P=0.048）；累及1个、2个靶器官急性GVHD组糖皮质激素治疗的CR率分别为77.4%（48/62）、21.7%（5/23）（χ2=22.157，P<0.001）；明尼苏达危险度积分标危、高危组糖皮质激素治疗的CR率分别为67.5%（52/77）、12.5%（1/8）（χ2=7.153，P=0.004）。单因素和多因素分析均显示明尼苏达危险度积分高危和移植物单个核细胞量≥8.33×108/kg是发生糖皮质激素耐药急性GVHD的独立危险因素。明尼苏达积分标危组（77例）、高危组（8例）移植后22个月总生存率分别为（90.3±3.8）%、（75.0±15.3）%（χ2=2.831，P=0.092）；糖皮质激素治疗CR组（53例）、非CR组（32例）移植后22个月总生存率分别为（95.2±3.4）%、（78.6±7.9）%（χ2=5.287，P=0.021）。结论明尼苏达危险度积分和移植物单个核细胞数可以预测haplo-HSCT后糖皮质激素耐药的急性GVHD。

简介：摘要目的探讨接受利妥昔单抗去敏治疗的单倍型相合造血干细胞移植（Haplo-SCT）患者体内供者特异性抗人类白细胞抗原抗体（DSA）对造血重建不良（PHR）的影响。方法前瞻性入组2015年5月至2020年2月在北京大学人民医院接受Haplo-SCT、移植前DSA阳性［2 000 ≤平均荧光强度（MFI）<10 000］的血液病患者83例，预处理-3 d给予利妥昔单抗375 mg/m2，分析移植后PHR（包括原发植入不良和持续性血小板减少）的发生率和危险因素。结果83例患者中男性22例、女性61例，中位年龄39（1~65）岁；应用Kaplan-Meier曲线方法分析显示100 d中性粒细胞和血小板植入率分别为93.0%和90.7%，PHR的发生率为14.7%，3年累计复发率、非复发死亡（NRM）、无事件生存率（EFS）、无病生存（DFS）和总生存（OS）分别为6.5%、15.1%、70.8%、79.4%和79.4%。DSA MFI<5 000患者（A组，46例）的PHR（4.4%比27.5%，P=0.003）发生率显著低于DSA MFI≥5000的患者（B组，37例）；A组患者3年EFS显著高于B组（79.5%比59.8%，P=0.020）。多因素分析显示DSA MFI≥5 000是PHR高发生率的影响因素（HR=6.101，P=0.021）；PHR是高NRM（HR=4.110，P=0.026）、低DFS（HR=3.656，P=0.019）和OS（HR=3.656，P=0.019）的影响因素。结论Haplo-SCT前DSA水平是接受利妥昔单抗去敏治疗患者移植后PHR发生的高危因素。