简介：摘要目的分析儿童获得性再生障碍性贫血（AA）异基因造血干细胞移植（allo- HSCT）后Epstein-Barr病毒（EBV）血症的危险因素、利妥昔单抗的干预效果及EBV相关疾病的临床转归。方法回顾性分析2010年4月至2018年3月于上海儿童医学中心完成allo-HSCT的257例AA患儿，根据是否发生EBV血症分为：EBV血症组（141例，单纯EBV血症组125例和EBV相关疾病组16例）和非EBV血症组（116例）。采用Cox回归分析危险因素，采用Kaplan- Meier法分析累积生存率，定性资料的组间比较采用卡方检验。结果（1）257例患儿行allo-HSCT后发生EBV血症为141例，发生率为54.86﹪ （141/257），其中原发感染为5.67﹪（8/257），再激活为94.33﹪（133/141）。EBV血症的中位发生时间为移植后44 d （13 ~ 568 d），单纯EBV血症的移植相关死亡率为6.40﹪（8/125）；EBV相关疾病的病死率为56.25﹪（9/16）。（2）利妥昔单抗抢先治疗EBV血症的有效率为88.73﹪ （63/71）。（3）与单纯EBV血症组比较，EBV相关疾病组患儿生存率降低，差异有统计学意义（Log-rank P < 0.001）。（4）多因素分析结果显示，使用全身照射治疗（TBI）预处理的患儿，发生EBV感染的风险是不使用TBI预处理的患儿1.717倍（95﹪的CI：1.160 ~ 2.542）；患儿移植物中CD34阳性细胞≥3×106个/kg是< 3×106个/kg患儿的1.775倍（95﹪的CI：1.089 ~ 2.894）。结论移植后EBV血症的发生和TBI的应用、输注CD34阳性细胞数大于3×106个/kg密切相关，EBV血症进展为EBV疾病后移植相关死亡率升高，对高危患儿应积极予以利妥昔单抗抢先治疗改善预后。

简介：摘要目的了解替代供者（AD）移植一线治疗儿童再生障碍性贫血（AA）的疗效及安全性。方法回顾性分析2010年4月1日至2016年12月31日在上海儿童医学中心一线接受AD移植治疗的AA患儿临床资料，统计分析总生存（OS）率、植入成功率、移植物抗宿主病（GVHD）发生率等指标。结果共纳入109例患者，极重型AA（VSAA）32例，重型AA（SAA）64例，非重型AA（NSAA）伴输血依赖13例，中位年龄6（0.8~18）岁，其中44例患者接受全相合无关供者（MUD）移植，44例接受8-9/10位点不全相合无关供者（MMUD）移植，21例接受不全相合亲缘供者（MMRD）移植，所有患者均接受以外周血干细胞（PBSC）为主的移植，≥3个位点不合的单倍型移植加第三方脐血（UCB）一份。所有患者移植前均未接受过抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗，并排除活动性感染。106例（97.2%）获造血重建，中性粒细胞中位重建时间为13（9~19）d，血小板中位重建时间为16（10~81）d。死亡13例，5年OS率为88.1%（95%CI 81.1%~91.4%），MUD、MMUD及MMRD三组患者OS率差异无统计学意义（P=0.361）。总体急性GVHD（aGVHD）及Ⅱ~Ⅳ度aGVHD发生率分别为74.3%和39.4%，总体慢性GVHD（cGVHD）和中度cGVHD发生率分别为30.7%和9.9%，无一例患者发生重度cGVHD。结论对于无同胞全相合供者的SAA/VSAA患儿，早期一线接受AD移植可能是一个选择，但需要进一步探索更有效的预防及治疗GVHD的措施。

简介：摘要目的探讨儿童获得性再生障碍性贫血（acquired aplastic anemia，AAA）和儿童难治性血细胞减少（refractory cytopenia of childhood，RCC）的骨髓组织病理学区别，为诊断和鉴别诊断这两种疾病提供理论依据。方法收集2008年1月至2018年12月在上海交通大学医学院附属新华医院和上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心首诊AAA和RCC的病例，回顾性分析其临床资料和骨髓活检结果。结果收集150例患儿资料，71例AAA和79例RCC；AAA组中男性52例，女性19例，年龄范围1.0~15.0岁（中位数8.9岁）；RCC组中男性53例，女性26例，年龄范围0.5~16.0岁（中位数5.0岁）。AAA骨髓活检示增生极其低下，88.7%（63/71）骨髓造血细胞比例<5%，11.3%（8/71）在5%~24%，且无1例见病态造血。RCC骨髓活检示增生低下，94.9%（75/79）骨髓造血细胞比例在5%~50%，所有病例均见片灶性造血，40.5%（32/79）见红系病态造血，60.8%（48/79）见小巨核细胞。结论造血细胞增生低下程度、造血细胞分布方式、红系造血岛细胞成分及其定位和发育不良巨核细胞的出现可帮助两者进行诊断和鉴别诊断。