简介：摘要目的探讨蛋白酶体抑制剂（PI）硼替佐米同类药物转换为伊沙佐米治疗初治多发性骨髓瘤（MM）患者的有效性和安全性。方法回顾性分析2018年1月至2020年12月深圳市第二人民医院收治的63例初治MM患者临床资料，分为转换组（23例）和硼替佐米组（40例），两组均以含硼替佐米的方案为一线治疗方案，转换组患者因不耐受硼替佐米不良反应转换为伊沙佐米，硼替佐米组患者未进行药物转换。比较两组患者疗效及无进展生存（PFS）的差异。结果转换组患者进行同类药物转换前总有效率（ORR）为95.7%（22/23），≥非常好的部分缓解（VGPR）率为52.2%（12/23）；转换后ORR为95.7%（22/23），≥VGPR率为82.6%（19/23）；硼替佐米组ORR为90.0%（36/40），≥VGPR率为72.5%（29/40），两组患者ORR及≥VGPR率比较差异均无统计学意义（χ2=0.64，P=0.424；χ2=0.82，P=0.364）。转换组接受PI治疗的中位周期数为9个，中位PFS时间未达到；硼替佐米组接受PI治疗的中位周期数为7.5个，中位PFS时间为30.0个月（95% CI 19.1~40.9个月），两组PFS差异无统计学意义（P=0.275）。硼替佐米组中，12例因不良反应停用硼替佐米，其中位PFS时间20.0个月（95% CI 12.6~27.4个月），转换组与硼替佐米组停用PI患者的PFS比较，差异有统计学意义（P=0.043）。转换组患者发生周围神经病变21例（21/23，91.3%），≥3级不良反应的发生率为13.0%（3/23）；硼替佐米组发生周围神经病变22例（22/40，55.0%），≥3级不良反应的发生率为12.5%（5/40）。结论对于初治MM患者，硼替佐米转换为伊沙佐米能提高缓解深度，减少因停用PI导致的复发。

简介：摘要目的探讨维奈克拉联合阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征（MDS）合并意义未明的单克隆球蛋白血症（MGUS）患者的效果。方法回顾性分析深圳市第二人民医院2020年12月收治的1例MDS合并MGUS患者的临床资料，并进行文献复习。结果患者完善骨髓细胞学、细胞遗传学、二代测序检测后，诊断为MDS合并MGUS，伴ASXL1、RUNX1、EZH2、STAG2突变及t（11；14）。给予2个疗程阿扎胞苷、1个疗程阿扎胞苷联合HAG方案治疗后患者无治疗反应，改用维奈克拉联合阿扎胞苷治疗1个疗程后，疗效评估为完全缓解。RUNX1、STAG2突变转阴，M蛋白下降50%以上。随访至2021年9月仍为完全缓解状态。结论维奈克拉联合阿扎胞苷治疗MDS合并MGUS伴t（11；14）患者效果显著，且耐受性好。