简介:摘要目的研究醋甲唑胺(methazolamide,MTZ)治疗正常压力脑积水(NPH)患者的有效性及安全性。方法本研究为随机、双盲、安慰剂对照前瞻性临床研究。收集我院2019年9月至2021年3月35例NPH患者,其中包括29例特发性正常压力脑积水(iNPH)和6例继发性正常压力脑积水(sNPH)患者,上述患者因各种原因不适宜或拒绝手术治疗。随机分为药物组和安慰剂组,给予口服MTZ或安慰剂25 mg,2次/d,1周后无不适增加至50 mg,2次/d治疗。口服前、口服1月后分别进行10 m步态评分、认知功能评分、特发性正常压力脑积水分级量表(iNPHGS)评分、头MRI检查,口服3个月后进行iNPHGS评分。主要疗效终点为用药后3个月iNPHGS评分,次要疗效终点为用药后1个月上述各项评分。结果35例NPH患者中28例进入最终分析。药物组18例,安慰剂组10例。用药1月后药物组MOCA评分[(16.2±8.8)分和(14.8±8.7)分,t=-2.68,P=0.02]、10 m步态评分[(22.3±11.2)分和(25.6±12.9)分,t=2.76,P=0.02]、iNPHGS评分[(7.3±3.2)分和(8.1±3.5)分,t=4.08,P<0.01]均较基线改善;用药3个月后药物组iNPHGS评分(6.1±2.4)分较基线时(t=5.07,P<0.01)和1个月时改善(t=4.11,P<0.01);而对照组用药1个月和3个月后各项评分较基线均无明显改善(均P>0.05);用药1个月后药物组较对照组10 m步态评分、iNPHGS评分改善(均P<0.05);用药3个月后iNPHGS评分相对于基线水平较对照组改善(t=-4.41,P<0.05)。上述35例患者未出现低钾、酸中毒等严重不良反应。两组间不良事件差异无统计学意义(χ2=0.01,P=1.00)。结论醋甲唑胺可有效改善部分不能手术的NPH患者临床症状,且安全性良好,