简介：【摘要】目的：总结分析自体造血干细胞基因修复治疗MLD的临床远期疗效和安全性。方法：选取2015-2018年在我院住院治疗的4例异染性脑白质营养不良的患儿，通过采集自体造血干细胞进行基因的慢病毒载体并转染后回输患儿体内，对基因修复后患儿进行随访观察，评估运动功能、语言能力和智力的改善情况；头颅MRI脑白质病变变化。结果：4例患者中随时间最长1例为4年9个月，最短1例为 1年2个月，2例语言功能均有改善，语速增快，字句增多，1例运动功能有改善，2例运动功能、语言功能均较前进展变差； 2例影像学头颅MR显示病变范围变小，所有病例芳基硫酸酯酶均升高，治疗后只出现近期口腔溃疡和骨髓抑制。结论：自体造血干细胞基因修复治疗MLD在一定程度上能控制疾病进一步发展，无严重并发症，相对安全可行，其临床治疗效果仍有待深入研究。
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