简介：摘要目的比较单纯化疗与化疗联合特瑞普利单抗和尼妥珠单抗新辅助治疗用于不可切除局部进展期或转移性阴茎鳞状细胞癌的效果及安全性。方法回顾性分析2015年5月至2021年6月于中山大学肿瘤防治中心接受单纯化疗（化疗组）或化疗联合特瑞普利单抗及尼妥珠单抗新辅助治疗（三联治疗组）的33例Ⅳ期不可切除阴茎鳞状细胞癌患者的临床资料。均为男性，年龄［M（IQR）］49.0（13.5）岁（范围：30~70岁），根据治疗方案分为化疗组（16例）和三联治疗组（17例）。采用Log-rank检验比较两组患者的中位无进展生存时间和中位总体生存时间，采用χ²检验或Fisher确切概率法比较两组的客观缓解率、病理缓解率和不良反应发生情况。结果随访时间为28.1（19.2）个月（范围：1.5~33.4个月），三联治疗组的中位无进展生存时间长于化疗组（30.0个月比8.2个月，χ²=3.998，P=0.046）。三联治疗组的中位总体生存时间尚未达到，化疗组为15.2个月（χ²=3.298，P=0.069）。三联治疗组的客观缓解率（13/17比6/16，χ²=5.125，P=0.024）和病理学完全缓解率（6/7比0，P=0.001）均高于化疗组。三联治疗组的主要Ⅰ~Ⅱ级不良反应为脱发（16例）、贫血（15例）和恶心（14例），化疗组则为贫血（14例）、脱发（12例）、食欲下降（12例）和恶心（11例）。三联治疗组与化疗组3级以上不良反应发生率的差异无统计学意义（8/17比6/16，χ²=0.308，P=0.579）。两组均未观察到5级不良反应及治疗相关性死亡事件。结论与单纯化疗相比，化疗联合特瑞普利单抗和尼妥珠单抗新辅助治疗可改善晚期不可手术阴茎鳞状细胞癌患者的无进展生存时间，且不良反应与单纯化疗相似。

简介：摘要目的评估中国早期乳腺癌女性患者，接受聚乙二醇化重组人粒细胞刺激因子(PEG-rhG-CSF)初级预防与接受重组人粒细胞刺激因子(rhG-CSF)初级预防或无预防的成本-效果。方法构建2种状态Markov模型，假定队列患者是年龄为45岁的Ⅱ期乳腺癌患者。第1种状态模拟4个周期多西他赛联合环磷酰胺[发热性中性粒细胞减少(FN)风险>20%]化疗的成本和结果，其假设基于文献综述，包括FN发生率[基线(确定敏感性分析范围)，0.29(0.24～0.35)]和相关事件[FN病死率，3.4(2.7～4.1)]。第2种状态模拟长期生存，并与相对剂量强度(RDI)[RDI<85%和≥85%的死亡风险比为1.45(1.00～2.32)]进行关联。临床效果、治疗成本和经济学效用值是基于同行评审的出版物和专家意见。结果与rhG-CSF初级预防和无预防治疗方案比较，PEG-rhG-CSF初级预防成本分别增加了5 208.19元和5 222.73元，质量调整生命年(QALYs)分别提高了0.066年和0.297年。因此，增量成本-效果比分别为79 146.3元/QALY和17 558.77元/QALY，均低于世界卫生组织建议的3倍人均国内生产总值(18 000元)的意愿支付阈值。敏感性分析显示，PEG-rhG-CSF初级预防的临床效果越好，越具有成本-效果优势。RDI<85%对比≥85%的死亡风险比越低，PEG-rhG-CSF初级预防越具有成本-效果优势。结论尽管PEG-rhG-CSF初级预防的成本较高，但考虑到其额外的收益，中国FN风险>20%的早期乳腺癌患者采用PEG-rhG-CSF初级预防与rhG-CSF初级预防或无预防相比，PEG-rhG-CSF很可能是一种具有成本-效果的替代方法。

简介：摘要目的评估转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)患者接受阿比特龙联合泼尼松治疗(AA＋P)出现进展后，更改为阿比特龙联合地塞米松(AA＋D)治疗的疗效和安全性。方法回顾性分析2016年11月至2019年12月在中山大学肿瘤防治中心接受AA＋P治疗出现进展、改为AA＋D治疗的46例mCRPC患者的临床资料。中位年龄72岁(50～89岁)，雄激素剥夺治疗(ADT)敏感中位时间14.6个月(2.1～168.5个月)。初诊时、开始AA＋P治疗时、皮质激素转换时患者的中位PSA水平分别为258.9 ng/ml (10.0～11 640.0 ng/ml)、56.6 ng/ml (3.6～1 348.0 ng/ml)、25.1 ng/ml (2.2～933.6 ng/ml)。伴骨转移42例，淋巴结转移12例，内脏转移7例。28例Gleason评分≥8分，11例Gleason评分<8分，7例Gleason评分不详。主要研究终点为肿瘤无进展生存时间(PFS)，次要研究终点包括前列腺特异性抗原(PSA)下降≥50%和30%的反应率以及安全性。根据患者接受AA＋P治疗的PFS和皮质激素转换时的PSA水平对患者进行风险分层。结果46例接受AA＋D治疗的患者中位随访时间4.9个月(2.0～24.1个月)，至末次随访时40例出现进展，1例因脑梗死停止治疗，5例仍在接受AA＋D治疗。所有患者治疗耐受性良好，无3级和4级不良反应。中位PFS为3.7个月(1.6～24.1个月)。12例(26.1%)接受AA＋D治疗后PSA下降≥50%，21例(45.7%)PSA下降≥30%。PSA下降≥50%和PSA未下降≥50%的患者中位PFS分别为8.5个月(2.7～24.1个月)和3.0个月(1.6～17.8个月)。单因素分析结果提示以下4个指标与皮质激素转换后AA＋D治疗较长的PFS有关：皮质激素转换时较低的PSA水平(<30 ng/ml, HR＝0.30, 95%CI 0.14～0.64，P＝0.002), ADT敏感时间(≥18个月，HR＝0.55, 95%CI 0.28～1.06，P＝0.045)，较长的AA＋P治疗PFS(≥8个月，HR＝0.36, 95%CI 0.18～0.72, P＝0.004)，AA＋D治疗PSA较大的下降幅度(≥50%, HR＝0.30, 95%CI 0.17～0.75，P＝0.007)。多因素分析结果提示上述4个指标是AA＋D治疗PFS预后良好的独立因素(均P<0.05)。结论mCRPC患者接受AA＋P治疗出现进展后，泼尼松转换为地塞米松治疗能够延长患者的PFS，无3级和4级不良反应。ADT敏感时间较长、AA＋P治疗PFS较长、转换时PSA水平较低、AA＋D治疗PSA下降幅度较大的患者疗效可能更好。