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隐性遗传性营养不良型大疱性表皮松解症的基因治疗进展

作者：鲍迎秋张艳君李博宫静傅裕徐哲
学科：医药卫生 >
创建时间：2022-12-13
出处：《中华皮肤科杂志》 2022年第08期
机构：北京医院皮肤科　国家老年医学中心　中国医学科学院老年医学研究院，北京　100730,中吉智药（北京）生物技术有限公司，北京　100176,克拉玛依市中心医院门诊部，克拉玛依　834000,国家儿童医学中心　首都医科大学附属北京儿童医院皮肤科，北京　100045

简介：摘要隐性遗传性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）是由编码Ⅶ型胶原α-1链的COL7A1基因发生突变导致缺少有功能的Ⅶ型胶原蛋白（C7）所致，尚无有效治疗方法，支持性缓和治疗是目前唯一的治疗手段。基因治疗有望成为RDEB的有效治疗措施。本文综述了目前国际上各RDEB基因治疗临床试验的策略、进展及优缺点，展望今后的发展方向。
标签：大疱性表皮松解基因疗法胶原Ⅶ型成纤维细胞角蛋白细胞

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